文章核心观点 - 公司收到FDA关于IkT - 001Pro用于治疗肺动脉高压（PAH）的预IND会议最终会议纪要，确认其为新分子实体，准备提交IND申请，还将开展相关研究并寻求合作推进临床开发 [1][2] 公司情况 - 临床阶段制药公司，开发蛋白激酶抑制剂疗法，专注帕金森病及相关疾病，多疗法管线聚焦神经退行性疾病 [4] - 主要项目risvodetinib是Abelson酪氨酸激酶（c - Abl）抑制剂，用于治疗脑内外帕金森病及相关疾病 [4] - 多疗法管线还涉及帕金森相关脑和胃肠道疾病、孤儿适应症及激酶抑制剂药物递送技术，如IkT - 001Pro [4] - RAMP™药物化学项目确定了几种risvodetinib后续化合物，可能用于其他脑认知和运动功能疾病 [5] - 总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [5] 产品情况 - IkT - 001Pro是抗癌剂甲磺酸伊马替尼的前药，公司认为能提供更好患者体验，减少给药副作用 [4] - FDA确认IkT - 001Pro在PAH中为新分子实体，若获批可获专利和新分子实体独占权，有望成为治疗未满足医疗需求的品牌产品 [2] - 伊马替尼活性成分在先前临床试验中对PAH有疾病修饰作用，公司认为IkT - 001Pro可能是更安全、耐受性更好的治疗选择 [2] - FDA同意公司为伊马替尼在血液和胃肠道癌症与PAH之间建立的联系，支持公司将2/3期设计作为初始临床研究 [2] - FDA要求公司完成基于hERG离子通道的临床前细胞培养研究，比较IkT - 001Pro和伊马替尼，公司计划在提交IND前完成7天实验 [2] 行业情况 - 肺动脉高压是肺微血管罕见疾病，可自发产生，也可由基因突变、药物或环境毒素引起，还与结缔组织病、先天性心脏病和HIV感染有关 [3] - 多数PAH治疗针对症状，近期Winrevair®获批表明疾病修饰治疗可行 [3] - 美国约有30000例PAH病例，2023年全球PAH市场规模为76.6亿美元，预计2024 - 2030年复合年增长率为5.4% [3] 公司行动 - 依据预IND会议最终会议纪要准备提交IkT - 001Pro的IND申请 [1] - 已启动与潜在战略合作伙伴的讨论，以推进IkT - 001Pro用于PAH的开发 [2]