文章核心观点 公司为开发用于预防罕见心血管疾病患者因血栓导致的心脏病发作、中风和死亡的新型口服可逆抗凝剂tecarfarin的生物制药公司，近期获得FDA孤儿药认定，有望加速该药物审批和上市进程，且距离新药申请提交和获批仅一步之遥 [1][11] 近期亮点 - 2024年4月tecarfarin获FDA孤儿药认定，用于预防植入机械循环支持设备患者的血栓栓塞和血栓形成 [2] - 聘请制药合同开发和制造组织供应活性药物成分和临床试验材料 [3] - 任命Jeff Cole为首席运营官，负责公司制造和供应链运营等事务 [4] - 聘请The Sage Group协助探索tecarfarin的战略合作伙伴关系、联合开发和许可协议 [5] - 大量同行评审文章和行业报告表明需要改进基于维生素K拮抗剂的抗凝治疗，tecarfarin是唯一专门开发以满足此需求的新化学实体 [6] - 2024年第一季度运营费用（不包括非现金项目）总计160万美元，经营活动使用的现金总计180万美元，截至2024年3月31日现金余额为660万美元 [6] 近期报告和展示 - 公司首席执行官Quang Pham和首席医疗官Douglas Losordo参加Noble Capital Markets新兴增长虚拟医疗股权会议的公司展示和炉边谈话 [7] - 首席医疗官Douglas Losordo参加Lytham Partners 2024投资者精选会议的炉边谈话 [8] - 公司在2024年生物技术展示会和摩根大通第42届年度医疗保健会议上进行展示 [9] - 公司参加心血管研究基金会举办的技术与心力衰竭治疗会议 [10] - 2024年4月提交更新的公司幻灯片展示，强调tecarfarin的机会 [10] 公司介绍 - 公司正在开发tecarfarin以满足抗凝治疗未满足的需求，该药物已在11项人体临床试验和1000多名个体中进行评估，在健康成人受试者和慢性肾病患者中总体耐受性良好 [11][13] - tecarfarin已获得FDA孤儿药和快速通道指定，用于预防终末期肾病和心房颤动患者的心脏源性全身性血栓栓塞，还获得用于预防心室辅助装置患者血栓形成和血栓栓塞的孤儿药指定，公司还在为血栓性抗磷脂综合征患者的抗凝治疗寻求额外监管策略 [11][12]