文章核心观点 - 公司公布GEMINI - 1和GEMINI - 2 3期试验积极顶线结果，显示imsidolimab治疗全身性脓疱型银屑病（GPP）安全有效，计划2024年对外授权该药物 [1][4] 试验设计 - GEMINI - 1是为期四周、双盲、安慰剂对照、随机研究，评估imsidolimab对GPP患者疗效和安全性，45名患者按1:1:1随机分组，在第0天分别接受750mg静脉注射、300mg静脉注射或安慰剂 [8] - GEMINI - 2旨在评估imsidolimab每月皮下给药维持疗效和预防GPP发作的安全性和有效性，42名患者重新随机分组，16名GPPPGA 0/1应答者按1:1随机接受200mg皮下维持治疗或安慰剂 [8] 试验结果 GEMINI - 1 - 接受750mg静脉注射的患者中，53%在第4周达到GPP医师整体评估（GPPPGA）0/1分，安慰剂组为13%（p = 0.0131）；接受300mg静脉注射的患者中，53%在第4周达到GPPPGA 0/1分 [2] GEMINI - 2 - 8名重新随机接受每月200mg皮下维持治疗的患者100%维持GPPPGA 0/1分且无发作；8名重新随机接受安慰剂的患者中，25%维持GPPPGA 0/1分，63%发作 [1][3] 安全性和耐受性 - 两项试验数据显示imsidolimab安全性和耐受性良好，无治疗相关严重不良事件或导致停药的严重不良事件，感染发生率低且无升高，无药物反应伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状（DRESS）或格林 - 巴利综合征（GBS）病例，无输液反应，抗药物抗体（ADA）总体发生率低且为非中和性 [5] 下一步计划 - 公司计划向2024年下半年医学会议提交GEMINI - 1和GEMINI - 2结果综合数据摘要 [1][6] - 公司将结束GEMINI - 2试验，计划2024年对外授权imsidolimab，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）将取决于授权交易 [6][7] 相关背景 imsidolimab和GPP - imsidolimab是一种完全人源化IgG4抗体，抑制白细胞介素 - 36受体（IL - 36R）功能，用于治疗GPP [9] - GPP是一种罕见、慢性、全身性自身炎症性疾病，不治疗可能危及生命，发作时患者皮肤出现脓疱、红肿、瘙痒等症状，还可能有发热、头痛等全身症状 [9] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于提供创新免疫学疗法，正在开发免疫细胞调节剂，有两款细胞因子拮抗剂可对外授权，还发现多种治疗性抗体授权给葛兰素史克用于肿瘤免疫治疗 [10]