文章核心观点 BioCryst公司宣布其药物ORLADEYO获墨西哥监管机构批准用于特定人群遗传性血管性水肿（HAE）发作预防，该药物此前已在智利、阿根廷和巴西获批 [1][2] 药物获批情况 - 墨西哥联邦卫生风险防范委员会（COFEPRIS）批准口服、每日一次的ORLADEYO用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防 [1] - ORLADEYO此前已获智利、阿根廷和巴西监管机构批准，此次获批后在泛拉丁美洲地区四个国家获批 [1][2] 合作情况 - BioCryst与Pint Pharma GmbH达成独家合作，由Pint负责在泛拉丁美洲地区获得和维持ORLADEYO的营销授权并进行商业化推广 [2] 药物介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门设计用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法，每日一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作 [4] 药物使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时，观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中，最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [6] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - 300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时，建议进行适当监测和剂量滴定 [7] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [7] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据 [7] 公司介绍 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法 [8] - 公司已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [8]