文章核心观点 - 公司公布TransCon PTH治疗慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的3期PaTHway试验2年事后分析结果，显示该药物可显著持续改善肾功能 [1] 试验情况 - 事后分析通过估算肾小球滤过率（eGFR）评估TransCon PTH对肾功能的影响，研究对象为82名接受给药的慢性甲状旁腺功能减退症成人患者，按3:1随机分为TransCon PTH组和安慰剂组，两组最初均联合活性维生素D和口服钙的常规疗法，有26周双盲期和156周开放标签延长期 [3] 试验结果 - 治疗至第52周时，两组TransCon PTH治疗使eGFR较基线平均增加8.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001），第104周时维持改善，较基线平均变化为9.0 mL/min/1.73m²（p<0.0001），且治疗耐受性良好，无新的安全信号 [3] - 不同eGFR基线水平和研究组在不同时间点eGFR较基线有不同变化，如TransCon PTH/TransCon PTH组eGFR < 60在第104周较基线增加13.4（p<0.0001） [4] - TransCon PTH治疗在26周内使eGFR有临床意义的增加（≥ 5 mL/min/1.73 m²），并持续至第104周，不同分组和时间点eGFR增加≥ 5和≥ 10 mL/min/1.73 m²的参与者比例不同，如所有参与者PTH组（n=61）第104周eGFR增加> 5 mL/min/1.73 m²的比例为64% [5][7] 疾病介绍 - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）水平不足引起，患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，术后甲状旁腺功能减退症占大多数（70 - 80%），其他病因包括自身免疫和特发性原因 [11] 药物介绍 - TransCon PTH是甲状旁腺激素（PTH 1 - 34）的前药，每日给药一次，旨在使甲状旁腺激素水平在24小时给药周期内维持在正常生理范围内，2023年11月获欧盟委员会（EC）、欧洲经济区（EEA）和英国药品与保健品管理局（MHRA）的营销授权，美国FDA设定的PDUFA目标行动日期为2024年5月14日，还在日本和中国进行开发 [12] 公司介绍 - 公司应用创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全一体化的生物制药公司，以患者、科学和激情为核心价值观，利用TransCon技术创造新的、潜在的同类最佳疗法，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [13]