文章核心观点 2024年第一季度公司取得显著进展，开展新的联合研究、在会议上展示有前景的单药治疗数据、完成第二项2期研究的全部患者招募；公司将继续推进(Z)-endoxifen开发计划，为下半年关键数据公布做准备，并与监管机构和潜在合作伙伴深入沟通；本季度虽成果显著，但现金余额仍保持在8400万美元的强劲水平 [1] 公司发展动态 - 公布2024财年第一季度财务结果及公司近期进展，是专注肿瘤学尤其是乳腺癌创新药物研发的临床阶段生物制药公司 [1] - 在AACR年会上展示EVANGELINE研究40mg药代动力学导入队列数据，24周时疾病控制率达100%，基于MRI的病灶平均大小减少37%，Ki - 67降低92%，治疗相关毒性多为低级别 [1] - 启动评估(Z)-endoxifen与abemaciclib联合用药的研究，将招募20名新诊断的雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性浸润性乳腺癌女性患者 [1] - 一名接受“扩大使用”计划的绝经前雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌患者完成五年(Z)-endoxifen治疗，目前无癌且无重大安全或耐受性问题 [1] - I - SPY 2临床试验完成全部患者招募，预计2024年下半年公布数据，(Z)-endoxifen作为新辅助治疗药物在该试验特定研究组中进行评估 [1] - RECAST DCIS研究中首位患者开始使用(Z)-endoxifen治疗，该研究旨在确定导管原位癌女性患者是否适合长期主动监测而无需手术 [1] - 任命Tessa Cigler医学博士为公司董事会成员，她是纽约威尔康奈尔乳腺中心的肿瘤内科医生和临床研究员 [1] 财务情况 收入与成本 - 2024年和2023年第一季度均无收入来源和相关成本 [2] 运营费用 - 2024年第一季度总运营费用为700万美元，较2023年第一季度的710万美元减少10万美元 [2] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为370万美元，较2023年第一季度的350万美元增加20万美元 [3] - 临床和非临床试验费用增加54.8万美元，主要用于(Z)-endoxifen试验及药物开发成本 [4] - 研发人员薪酬费用减少40.8万美元，主要因非现金股票薪酬减少，2024年期权加权平均公允价值逐期降低 [4] - 研发专业费用增加10万美元，主要因2024年与endoxifen项目相关的咨询费用增加 [4] 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为320万美元，较2023年第一季度的360万美元减少40万美元 [5] - 一般及行政人员薪酬费用减少75.9万美元，主要因非现金股票薪酬减少，2024年期权加权平均公允价值逐期降低 [6] - 一般及行政专业费用增加51.6万美元，主要因专利相关法律费用增加 [7] - 一般及行政保险费用减少11.5万美元，因协商后保险保费降低但保障相同或更好 [7] 利息收入 - 2024年第一季度利息收入为110万美元，较2023年第一季度的90万美元增加20万美元，因货币市场账户组合变化带来更高回报率 [7] (Z)-Endoxifen相关情况 - 是最有效的选择性雌激素受体调节剂，可抑制雌激素受体并使其降解，对激素治疗耐药肿瘤有效，能靶向致癌蛋白PKCβ1，与标准治疗相比有相似或更强的骨骼激动作用且子宫内膜增殖作用小 [8] - 公司正在开发其专有口服制剂，无需肝脏代谢即可达到治疗浓度，胶囊剂型可绕过胃部，在1期和小规模2期乳腺癌研究中耐受性良好 [9] - 目前正在五项2期试验中进行研究，受三项美国已授权专利和多项待授权专利申请保护 [9] 资产负债情况 资产 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为8396万美元，较2023年12月31日的8846万美元减少 [14] - 截至2024年3月31日，总资产为9108.7万美元，较2023年12月31日的9625.2万美元减少 [14] 负债 - 截至2024年3月31日，总负债为532.8万美元，较2023年12月31日的523.6万美元略有增加 [13] 股东权益 - 截至2024年3月31日，股东权益为8575.9万美元，较2023年12月31日的9101.6万美元减少 [13]