文章核心观点 2024年5月13日，临床阶段生物制药公司Belite Bio公布2024年第一季度财务结果并进行业务更新，公司在临床试验推进和融资方面取得进展，对Tinlarebant治疗视网膜退行性疾病的潜力表示乐观 [1][2] 分组总结 业务亮点与里程碑 - 临床亮点：Tinlarebant可降低血液中RBP4水平，减少维生素A向眼睛的输送，用于治疗STGD1和GA；24个月2期试验显示其治疗组萎缩性病变增长持续低于对照组；部分受试者无新萎缩性病变形成；新量化方法显示部分受试者病变增长在第二年停止；青少年STGD1 3期试验“DRAGON”预计2024年第四季度公布中期数据；已启动“DRAGON II”试验；GA的3期试验“PHOENIX”正在进行；2024年4月注册直接发行募资2500万美元 [3][4] - 公司亮点：Tinlarebant获FDA快速通道和罕见儿科疾病指定，以及美欧日孤儿药指定；“LBS - 008 - CT02”试验完成，药物安全耐受；“DRAGON”试验完成11个国家104名受试者招募；“DRAGON II”试验在日英美启动，目标招募约60名受试者；“PHOENIX”试验已招募99名受试者，中期数据预计在试验中期公布；2024年第一季度通过认股权证行权募资1250万美元；2024年4月宣布2500万美元注册直接发行 [5][7] 财务结果 - 流动资产：截至2024年3月31日，公司现金和美国国债为9550万美元 [9] - 研发费用：2024年第一季度为680万美元，2023年同期为570万美元，增长主要因开展“DRAGON”试验、启动“DRAGON II”试验及研发团队扩张等 [10] - 管理费用：2024年第一季度为160万美元，2023年同期为120万美元，增长主要因2023年第三季度授予的股份支付增加 [11] - 净亏损：2024年第一季度为790万美元，2023年同期为690万美元 [12] 其他信息 - 网络直播：公司将于2024年5月14日下午4:30举办网络直播，讨论财务结果和业务更新，直播链接为https://wsw.com/webcast/cc/blte3/1420956，回放约90天内可用 [13] - 公司简介：Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对视网膜退行性眼病及特定代谢疾病的疗法 [14]