文章核心观点 - 奥库根公司公布2024年第一季度财务业绩和业务进展，其基因疗法项目取得重要临床和监管里程碑，有望为失明疾病患者带来新治疗范式 [1][2] 公司业务进展 眼科基因疗法 - OCU400获FDA批准开展3期liMeliGhT临床试验，成为首个针对广泛色素性视网膜炎（RP）适应症进入后期试验的基因疗法，预计2024年第二季度开始患者给药，样本量150人，主要终点为亮度依赖导航评估（LDNA） [2][3] - 公司计划2024年下半年扩大OCU400 3期临床试验，纳入Leber先天性黑蒙症（LCA）患者，取决于1/2期研究结果 [4] - OCU410处于1/2期临床开发阶段，4月完成第二队列（中剂量）给药，第三队列（高剂量）完成后，将于2024年第三季度进入2期临床试验 [6][8][9] - OCU410ST处于1/2期临床开发阶段，第一队列（低剂量）给药完成，已启动第二队列（中剂量）入组 [6][9] 再生细胞疗法 - NeoCart®完成现有设施改造为符合FDA法规的现行药品生产质量管理规范（GMP）设施，计划在有足够资金的情况下启动3期试验 [9] 疫苗组合 - 美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）与公司合作开展OCU500临床开发，计划2024年年中提交研究性新药申请（IND）以启动1期临床试验 [9] 生物制品 - OCU200继续与FDA合作解决评论意见以解除临床搁置 [10] 财务情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总计2640万美元，较2023年12月31日的3950万美元有所减少；2024年3月31日流通在外的普通股为2.573亿股 [13] - 2024年第一季度总运营费用为1320万美元，包括研发费用680万美元和一般及行政费用640万美元；2023年同期总运营费用为1850万美元，包括研发费用1020万美元和一般及行政费用830万美元 [13] - 2024年第一季度公司普通股每股净亏损0.05美元，2023年同期为每股净亏损0.08美元 [13] 会议安排 - 公司定于美国东部时间2024年5月14日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和近期业务亮点，高级管理团队将主持会议并设有问答环节 [10] 公司简介 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [12]