文章核心观点 独立数据和安全监测委员会建议继续进行efzofitimod的3期EFZO - FIT™研究且无需修改，研究结果进一步支持其良好的安全性，该药物有望成为肺结节病患者安全的非甾体治疗选择 [1][2][3] 研究进展 - 独立数据和安全监测委员会在第二次预先计划的中期分析后，建议aTyr公司正在进行的efzofitimod治疗肺结节病的3期EFZO - FIT™研究继续进行且无需修改 [2] - 公司预计在研究过程中进行更多独立数据和安全监测委员会审查 [3] 研究介绍 - EFZO - FIT™是一项全球3期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估efzofitimod治疗肺结节病的疗效和安全性 [3] - 研究为期52周，分三个平行队列，患者随机接受3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰剂，每月静脉注射一次，共12剂 [3] - 研究计划在美国、欧洲、日本和巴西的多个中心招募多达264名肺结节病患者，试验设计包含强制类固醇减量，主要终点是类固醇减少，次要终点包括肺功能和结节病症状的测量 [3] 药物介绍 - efzofitimod是一种一流的生物免疫调节剂，正在临床开发用于治疗间质性肺病，通过神经纤毛蛋白 - 2选择性调节活化的髓样细胞，以解决炎症而不抑制免疫，并有可能预防纤维化进展 [4] - 公司目前正在全球3期EFZO - FIT™研究中对肺结节病患者进行研究，并在2期EFZO - CONNECT™研究中对系统性硬化症相关间质性肺病患者进行研究 [4] 公司介绍 - aTyr是一家临床阶段的生物技术公司，利用进化智能将tRNA合成酶生物学转化为治疗纤维化和炎症的新疗法 [5] - 公司的发现平台专注于通过揭示由其专有的来自所有20种tRNA合成酶的结构域库驱动的信号通路，解锁隐藏的治疗干预点 [5] - 公司的主要治疗候选药物是efzofitimod [5]