文章核心观点 - 89bio宣布启动ENLIGHTEN - Cirrhosis试验，评估pegozafermin治疗代偿性肝硬化（F4）的MASH患者的疗效和安全性，这是FGF21类似物首次进入该阶段试验 [1][2][3] 分组1：MASH疾病介绍 - MASH是一种慢性进行性疾病，是MASLD的严重形式，预计到2030年美国将有超2700万人受影响 [4] - MASH以肝脏脂肪堆积为特征，会导致炎症、纤维化，约20%患者可能发展为肝硬化，肝硬化会引发严重并发症，患者可能需肝移植 [4] 分组2：ENLIGHTEN - Cirrhosis试验介绍 - 这是一项全球3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，将招募约760名患者，按1:1比例随机分配接受每周30mg pegozafermin或安慰剂 [2] - 中期分析主要终点为纤维化从F4改善到早期阶段，部分患者24个月评估结果或支持美国加速批准和欧洲有条件批准 [2] - 最终分析主要终点为临床结局综合指标，有望成为F4和F2 - F3阶段MASH患者确证或完全批准的依据 [2] - 关键次要终点包括评估肝脏健康和代谢标志物的非侵入性测试，采用三面板共识活检阅读方法，患者将自行皮下注射pegozafermin [3] 分组3：ENLIGHTEN项目介绍 - 该项目包括两项3期全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估pegozafermin治疗MASH患者的疗效和安全性 [5] - ENLIGHTEN - Fibrosis试验将招募约1000名非肝硬化MASH（F2 - F3）患者，共同主要终点为第52周纤维化改善且MASH无恶化、MASH缓解且纤维化无恶化 [5] - ENLIGHTEN - Cirrhosis试验评估pegozafermin治疗代偿性肝硬化（F4）的MASH患者的疗效和安全性 [5] 分组4：Pegozafermin介绍 - 它是一种专门设计的FGF21糖聚乙二醇化类似物，用于治疗MASH和SHTG [6] - 在临床试验中，它对肝脏有直接抗纤维化和抗炎作用，能降低甘油三酯水平、改善胰岛素抵抗和血糖控制，安全性和耐受性良好 [6] - 它获得了美国FDA的突破性疗法认定（BTD）和欧洲EMA的优先药物（PRIME）地位 [6] 分组5：89bio公司介绍 - 这是一家临床阶段生物制药公司，致力于为缺乏最佳治疗方案的肝脏和心脏代谢疾病患者开发一流疗法 [7] - 公司专注于推进主要候选药物pegozafermin的临床开发，用于治疗MASH和SHTG [7] - 公司总部位于旧金山，更多信息可访问官网或关注领英 [7]