文章核心观点 - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，有望为广泛期小细胞肺癌患者提供新疗法，预计2024年下半年启动2期扩展研究 [1][2] 公司动态 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，其领先候选产品Reqorsa免疫基因疗法正进行三项治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌的临床试验，糖尿病基因疗法有独特方式 [9] - 公司宣布Acclaim - 3临床研究的1期剂量递增部分首位患者已入组并给药，该研究评估Reqorsa与Tecentriq联用治疗广泛期小细胞肺癌 [1] - 公司预计2024年下半年完成Acclaim - 3研究的1期部分并启动2期扩展研究 [2][4] 产品优势 - 广泛期小细胞肺癌预后差，当前治疗获益有限，公司认为Reqorsa与Tecentriq联用可为小细胞肺癌治疗提供新选择 [2] - 公司有重新表达肿瘤抑制基因的癌症治疗平台，Reqorsa含表达TUSC2的质粒，近100%小细胞肺癌TUSC2蛋白表达降低或缺失，非临床研究支持TUSC2蛋白重新表达与Tecentriq联用可提高临床疗效 [2] - Reqorsa有多种作用机制，能中断癌细胞信号通路、重建细胞凋亡途径、调节免疫反应、破坏癌细胞代谢 [7] 临床试验情况 Acclaim - 3临床试验 - 是1/2期开放标签、剂量递增和临床反应研究，评估Reqorsa与Tecentriq联用作为维持疗法治疗广泛期小细胞肺癌，入组接受Tecentriq和化疗初始标准治疗后未出现肿瘤进展且符合维持疗法条件的患者 [3] - 1期剂量递增部分预计在美国约10个临床地点招募最多12名患者确定最大耐受剂量，若1期无剂量限制性毒性，最高评估剂量将作为推荐2期剂量；2期预计在美国10 - 15个地点招募约50名患者，患者接受治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性 [4] - 2期试验主要终点是确定接受Reqorsa和Tecentriq维持治疗的广泛期小细胞肺癌患者18周无进展生存率，还会对患者进行生存随访，在第25名入组并治疗的患者达到18周随访后进行2期无效性分析 [5] Reqorsa免疫基因疗法 - 由表达TUSC2基因的质粒封装在基于脂质分子的非病毒纳米颗粒中，呈脂质复合物形式，通过静脉注射，特异性靶向癌细胞 [7] 公司策略 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联用，认为其独特属性可为非小细胞肺癌、小细胞肺癌及其他癌症患者提供优于现有疗法的治疗方案 [8] 监管情况 - 公司的Reqorsa免疫基因疗法与Tecentriq联用治疗特定广泛期小细胞肺癌患者已获美国食品药品监督管理局孤儿药和快速通道认定 [6] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒、在社交媒体关注公司获取新闻稿和行业更新 [10]