核心观点 - TUS+VEN+HMA三联疗法作为新诊断AML的一线治疗方案已向FDA提交方案并于临床中心启动 预计2024年下半年获得临床数据[1][4] - 三联疗法旨在提升响应率、延长生存期、改善生活质量并防止患者对VEN产生耐药性 尤其针对现有VEN+HMA双药方案响应率低和生存期短的问题[2] - Tuspetinib单药及TUS+VEN双药在R/R AML患者中展现出广泛活性 覆盖包括TP53/RAS突变、FLT3突变等多种高危遗传亚型 为三联方案提供数据支持[3][6] 临床进展 - TUS+VEN+AZA三联方案研究将于下季度初启动患者招募 针对不适合强化诱导化疗的新诊断AML患者 预计2024年第四季度获得初步数据[4] - 临床中心正在激活三联方案研究 该方案因Tuspetinib优异的安全性特征（无QTc延长、无分化综合征、无药物相关骨髓抑制）被视为理想第三组分[3][4] - EHA 2024将展示TUS单药及TUS+VEN双药在R/R AML患者中的安全性和疗效数据 另有一项临床前研究显示TUS对VEN耐药细胞系保持纳摩尔级活性[5][6] 财务数据 - 2024年第一季度净亏损960万美元（每股亏损0.73美元） 较2023年同期的1370万美元（每股亏损2.22美元）收窄30%[9] - 研发费用降至644万美元 同比下降27% 主要因APTIVATE试验接近完成及制造费用减少[13][14] - 截至2024年3月31日现金及短期投资为933万美元 预计可支撑运营至2024年8月[11] 公司治理 - 股东权益从2023年12月31日的-290万美元改善至2024年3月31日的13.7万美元[8][11] - 已解决与Hanmi私募配售相关的纳斯达克合规问题 通过修改认股权证条款限制行权后持股比例不超过19.99%[7] - 普通流通股数量为1630.94万股[12] 研发策略 - 重点推进Tuspetinib在三联方案中的应用 临床前研究显示TUS与VEN存在协同机制（耐药性TUS细胞对VEN敏感性提升2000倍）[6] - Luxeptinib研发费用降至20.8万美元 APTO-253项目已终止开发[13][14][15] - 明确2024-2025年关键里程碑：EHA 2024数据发布、ASH 2024早期数据、2025年启动关键性II/III期研究[8]