文章核心观点 Precigen公司公布2024年第一季度财务结果和业务进展，多项产品处于临床研究阶段，有望取得进展，公司正评估融资机会以支持核心产品潜在商业化 [1][2] 业务进展 会议与活动 - PRGN - 2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病的关键2期研究数据将于6月3日在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以最新突破口头报告形式公布，随后公司将召开电话会议讨论结果并提供业务更新 [1] - PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗复发性/转移性宫颈癌和口咽癌的两项正在进行的试验报告将在ASCO会议上展示 [1] - 公司与复发性呼吸道乳头状瘤病基金会将共同赞助6月11日的首个RRP宣传日，提高公众对RRP的认识 [1] 产品进展 - PRGN - 2012预计2024年下半年按加速审批途径滚动提交生物制品许可申请（BLA），并为2025年潜在上市开展商业准备活动 [1] - PRGN - 3006治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征（MDS）的1b期剂量扩展临床试验正在进行，预计2024年下半年公布中期数据 [3] - PRGN - 3005治疗卵巢癌的1/1b期研究的1b期剂量扩展部分正在进行 [3] - AdenoVerse平台的PRGN - 2009、PRGN - 3007等多项临床研究正在进行，部分预计2024年底公布数据 [9][10] - UltraCAR - T平台的PRGN - 3005、PRGN - 3006、PRGN - 3007等多项临床研究正在进行 [12] 平台介绍 - AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库进行高效基因递送，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于竞争对手，相关基因疗法能产生高水平持久的抗原特异性T细胞免疫反应 [8] - UltraCAR - T是多基因自体CAR - T平台，采用先进的非病毒睡眠美人系统，可同时表达抗原特异性CAR、mbIL15和杀伤开关，其过夜制造工艺可解决当前T细胞疗法的主要局限 [11] - UltraCAR - T库方法旨在改变癌症患者的个性化细胞治疗格局，公司正努力开发和验证非病毒质粒库，为患者提供个性化治疗 [13] - UltraPorator系统是用于扩大UltraCAR - T疗法快速经济制造规模的独家设备和专有软件解决方案，可显著减少处理时间和污染风险 [14] 财务情况 财务亮点 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计4480万美元 [1][9] - 2024年第一季度研发费用较2023年同期增加210万美元，即17%，主要因员工招聘增加和顾问及合同研究组织费用增加 [4] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）较2023年同期减少150万美元，即13%，主要因股票薪酬和保险费用减少，但PRGN - 2012商业准备成本增加 [5] - 2024年第一季度总收入较2023年同期减少80万美元，即43%，主要因Exemplar的产品和服务收入减少，产品和服务毛利率也下降 [6] - 2024年第一季度净亏损2370万美元，每股基本和摊薄亏损0.10美元，与2023年同期相近 [6] 资产负债表 - 截至2024年3月31日，总资产为1.34847亿美元，较2023年12月31日的1.51043亿美元有所减少 [18] - 截至2024年3月31日，总负债为3782.8万美元，较2023年12月31日的3254.5万美元有所增加 [19] - 截至2024年3月31日，股东权益为9701.9万美元，较2023年12月31日的1.18498亿美元有所减少 [19] 利润表 - 2024年第一季度总营收为106.5万美元，较2023年同期的185.1万美元有所减少 [19] - 2024年第一季度总运营费用为2547.5万美元，较2023年同期的2532.9万美元略有增加 [19] - 2024年第一季度运营亏损为2441万美元，较2023年同期的2347.8万美元有所增加 [19]