文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗斯塔加特病的修饰基因疗法候选药物OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第二队列给药完成，公司对其安全性和耐受性表现感到鼓舞，期待分享一期临床试验的初步数据 [1][2] 公司进展 - 奥库根公司的OCU410ST在1/2期GARDian临床试验第二队列完成给药，目前已有6名斯塔加特病患者接受给药，剂量递增阶段还将有3名患者接受高剂量给药 [1][2] - 数据和安全监测委员会将于下月召开会议，审查中剂量队列的4周安全数据，之后再进行第三队列（高剂量）给药，这是一期剂量递增研究的最后一个剂量 [3] - 公司预计在2024年第三季度提供OCU410ST的临床试验更新 [5] 临床试验设计 - GARDian临床试验分两个阶段评估OCU410ST单侧视网膜下给药治疗斯塔加特病的安全性和有效性，一期是多中心、开放标签、剂量范围研究，有低（3.75×10¹⁰ vg/mL）、中（7.5×10¹⁰ vg/mL）、高（2.25×10¹¹ vg/mL）三个剂量水平；二期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，成人和儿童受试者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410ST剂量组或未治疗组 [4] 疾病信息 - 斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式，通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，患者视网膜中央黄斑区的感光细胞退化，导致中央视力下降，但周边视力通常保留，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [6][7] - 斯塔加特病在美国和欧洲合计影响约10万人，且尚无FDA批准的治疗方案 [3][5] 产品信息 - OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，是基于核激素受体RORA的修饰基因疗法，该受体调节与斯塔加特病相关的通路，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [8] 公司概况 - 奥库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域开展研究以满足未满足的医疗需求 [9]