文章核心观点 公司宣布正在进行的评估布立拉嗪治疗精神分裂症患者长期安全性和耐受性的1年期开放标签扩展（OLE）研究的入组情况更新，预计2024年第四季度公布12个月的长期安全性数据，有望在2025年第四季度向FDA提交新药申请（NDA） [1][2] 研究进展 - 截至2024年5月中旬，美国、欧洲和亚洲多个研究点共有358名患者入组研究，223名患者正在接受治疗，超130名患者已完成1 - 6个月治疗，超90名患者已完成6 - 9个月治疗，23名患者已完成12个月治疗 [2][8] - 公司接近收集到100名完成12个月治疗患者的长期安全性数据，这是计划于2025年第四季度向FDA提交NDA的要求 [2][8] - 预计2024年第四季度公布12个月的长期安全性数据 [2][7] 研究介绍 - RECOVER试验OLE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，先评估固定剂量15mg或50mg布立拉嗪对急性加重期精神分裂症患者28天的疗效和安全性，再评估灵活剂量15mg、30mg或50mg布立拉嗪对稳定期精神分裂症患者52周的长期安全性，研究将纳入双盲转组和新入组的稳定期精神分裂症患者 [4] 布立拉嗪介绍 - 布立拉嗪是公司自主发现的新化学实体，对与精神分裂症及其共病症状相关的关键血清素和多巴胺受体具有强效亲和力和选择性 [5] - 全球3期RECOVER - 1精神分裂症试验的积极顶线数据显示，该试验成功达到所有主要和次要终点，与安慰剂相比，50mg布立拉嗪在第4周时所有主要症状领域均有统计学显著和临床意义的改善，副作用情况与安慰剂相当，停药率低于安慰剂 [5] - 一项健康受试者的临床药物相互作用（DDI）研究的积极数据表明，布立拉嗪与CYP3A4抑制剂合用时无临床显著相互作用 [5] - 公司认为布立拉嗪已完成全套符合监管要求的毒理学和安全药理学研究，还计划将其开发用于其他神经精神疾病适应症，包括双相情感障碍、重度抑郁症（MDD）和注意力缺陷/多动障碍（ADHD） [5] - 布立拉嗪在炎症性疾病银屑病、肺动脉高压（PAH）和特发性肺纤维化（IPF）方面显示出有前景的非临床活性，已获得美国FDA针对PAH和IPF的孤儿药认定 [6] 公司介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，致力于发现、开发和商业化满足未满足医疗需求的下一代疗法，目前的产品线专注于中枢神经系统（CNS）、炎症和心脏代谢疾病 [9] - 公司产品线目前包括两个候选药物布立拉嗪（RP5063）和RP1208，均为自主发现的新化学实体，且已在美国、欧洲和其他几个国家获得这两种药物的物质组成专利 [9]