文章核心观点 - 公司宣布与西北大学合作开展评估WP1066联合放疗治疗成胶质母细胞瘤的2期研究,该研究由国立卫生研究院和非营利组织资助,WP1066有潜力满足胶质母细胞瘤治疗的未满足需求 [1][2] 研究相关情况 - 研究由西北大学发起,在其研究性新药申请下进行,交叉引用公司的新药申请,该申请于2022年4月获美国食品药品监督管理局批准 [1] - 研究为2期、开放标签、多臂试验,针对新诊断的IDH野生型、MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者,主要结果衡量指标为无进展生存期,次要结果衡量指标包括肿瘤微环境分析 [3] - 研究由国立卫生研究院和致力于提高脑癌认知的非营利组织BrainUp®资助 [1] WP1066药物情况 - 是公司的旗舰免疫/转录调节剂,可抑制调节性T细胞错误活动,抑制关键致癌转录因子,刺激对肿瘤的免疫反应 [2] - 在多种肿瘤细胞系中显示出显著抗肿瘤活性,在多种动物模型中提高了生存率,与放疗联合在神经胶质瘤模型中显示出治疗反应和免疫监测改变 [4] - 已获治疗脑肿瘤的孤儿药指定,以及其他三种儿科适应症的罕见儿科疾病指定 [6] 胶质母细胞瘤行业情况 - 是常见的脑部肿瘤,美国平均年年龄调整发病率为每10万人3.19例,是最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤,中位生存期仅15个月,占所有神经胶质瘤的54%和所有原发性脑肿瘤的16%,近三十年生存率无显著变化 [6] 公司其他研发情况 - 公司是临床阶段制药公司,有不断增长的管线,包括针对难治性肿瘤和病毒的2期临床项目 [7] - 领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物,旨在避免多药耐药机制,几乎无心脏毒性,目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [8] - 正在开发WP1220用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗,以及包括WP1122在内的抗代谢物组合,用于潜在治疗病毒及癌症适应症 [9]
Moleculin Announces Commencement of NIH-Funded Phase 2 Clinical Trial of STAT3 Inhibitor for the Treatment of Glioblastoma (NU 21C06)