文章核心观点 公司宣布与FDA的2期结束会议取得成功结果，支持依贝扎泊司他治疗艰难梭菌感染进入3期研究，公司将推进国际3期临床试验计划并准备提交新药申请 [1][3] 分组1：公司进展 - 与FDA就国际3期临床试验计划关键要素及新药申请完整非临床和临床开发计划达成协议 [1] - 获EMA中小企业指定，可享受费用激励和支持以申请欧盟营销授权 [1] - 准备向欧盟、英国、日本和加拿大提交开展临床试验的指导请求 [1] - 依贝扎泊司他此前获FDA合格传染病产品和快速通道指定 [1] 分组2：3期临床试验计划 - 确认两项3期非劣效性关键试验的关键要素，包括方案设计、患者群体等 [2] - 主要疗效分析将使用符合EMA要求的改良意向治疗人群，预计该人群有450名受试者 [2] - 试验设计可确定依贝扎泊司他治疗CDI的临床治愈率及对降低复发的潜在影响，若证明非劣效性将进一步测试优越性 [2] 分组3：2期临床试验情况 试验设计 - 由多中心开放标签单臂2a阶段和双盲随机活性对照非劣效性2b阶段组成，评估依贝扎泊司他治疗CDI的临床疗效等 [4] 2a阶段 - 开放标签队列最多20名受试者，10名患者接受治疗，全部治愈感染，试验监督委员会建议提前终止并推进到2b阶段 [5] 2b阶段 - 32名患者随机分组接受治疗，观察复发情况，因成功提前终止，公司认为可更迅速推进到3期试验 [6][8] 试验结果 - 合并2期试验中CDI患者总体临床治愈率为96%，依贝扎泊司他耐受性良好，无药物相关严重不良事件 [7] - 评估药代动力学和微生物组变化，显示依贝扎泊司他可能降低CDI复发可能性，扩展临床治愈数据表现良好 [10] 分组4：依贝扎泊司他介绍 - 是公司领先的抗生素候选药物，计划推进国际3期临床试验治疗CDI，是新型口服抗生素，为革兰氏阳性选择性光谱抗菌剂 [11] - 2018年获FDA合格传染病产品指定，2019年获“快速通道”指定 [12] 分组5：艰难梭菌感染情况 - CDI是美国医院、长期护理机构和社区的重大医疗问题，每年约有50 - 60万例感染，约2万例死亡，目前治疗抗生素复发率在20% - 40% [13] 分组6：微生物组和胆汁酸代谢 - 艰难梭菌在肠道微生物组失衡时会引发感染，产生毒素导致肠道炎症和损伤 [14] - 胆汁酸对维持健康微生物组重要，依贝扎泊司他治疗可减少肠道微生物组破坏，增加次级胆汁酸，可能有抗复发作用 [15] 分组7：公司概况 - 是后期生物制药公司，专注开发新型小分子抗生素治疗难治性细菌感染，研发管线包括针对多种革兰氏阳性细菌的产品候选药物 [16]