核心观点 - Athira Pharma预计在2024年下半年公布fosgonimeton治疗轻度至中度阿尔茨海默病的LIFT-AD 2/3期临床试验的顶线数据 [1] - 公司已向FDA提交ATH-1105治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的研究性新药申请(IND)，并计划在2024年第二季度启动首次人体研究 [1] - 公司拥有1.221亿美元现金及投资，财务状况稳健，足以支持关键临床拐点的创新管线推进 [1][10] 临床开发与管线进展 Fosgonimeton (ATH-1017) - 潜在首创新药，每日一次皮下注射，最初针对阿尔茨海默病治疗 [3] - LIFT-AD 2/3期临床试验已完成入组，研究40mg剂量与安慰剂对比效果，主要终点为综合认知(ADAS-Cog11)和功能(ADCS-ADL23)的GST评估 [3] - 开放标签扩展试验(OLEX)中，超过85%完成LIFT-AD或ACT-AD研究的患者选择继续接受长达48个月的治疗，目前超过65名患者持续治疗超过18个月 [4] - SHAPE 2期帕金森病痴呆试验显示40mg剂量组(n=5)在ADAS-Cog13等指标上呈现改善趋势，但未达到主要终点P300潜伏期复合评分 [5] ATH-1105 - 新一代口服小分子候选药物，针对ALS治疗 [6] - 临床前数据显示在ALS模型中显著改善神经功能、运动功能和生存率 [6] - 相关研究成果已在AAN、AAIC等学术会议发表 [6] 公司动态 - 2024年4月任命Javier San Martin博士为首席医疗官，其拥有25年药物开发经验，曾任Arrowhead Pharmaceuticals首席医疗官 [7] 学术成果 - 2024年4月在AAN年会展示靶向HGF系统治疗神经退行性疾病的数据 [8] - 同月在《Neurotherapeutics》发表fosgonimeton临床前研究，显示其通过多种机制减轻Aβ毒性 [8] - 2024年2月在《Frontiers in Neuroscience》发表ATH-1105在ALS模型中的神经保护和抗炎作用 [9] 财务状况 - 截至2024年3月31日，现金及投资总额为1.221亿美元，较2023年底1.474亿美元减少 [10] - 2024年第一季度研发支出2120万美元，与去年同期基本持平 [10] - 行政管理费用650万美元，同比下降200万美元 [10] - 净亏损2630万美元，每股亏损0.69美元，较去年同期2780万美元亏损有所收窄 [10]