文章核心观点 公司是临床阶段制药公司，2024年聚焦临床和监管执行推进核心项目 一季度有财务结果公布 多个项目有进展和里程碑待达成 [1][2] 公司概况 - 临床阶段制药公司 开发蛋白激酶抑制剂疗法 用于改善帕金森病等疾病进程 多疗法管线聚焦神经退行性疾病 [1][10] - 总部位于佐治亚州亚特兰大 在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [10] 一季度财务结果 净亏损 - 2024年一季度净亏损460万美元 合每股0.73美元 2023年同期净亏损450万美元 合每股0.98美元 [4] 研发费用 - 2024年一季度研发费用280万美元 2023年同期290万美元 减少10万美元 因IkT - 001 Pro费用减少70万美元 但Risvodetinib费用增加60万美元 [5] 销售、一般和行政费用 - 2024年一季度为200万美元 2023年同期190万美元 增加10万美元 主要因法律和咨询费增加18万美元 其他费用净减少8万美元 [7] 现金状况 - 截至2024年3月31日 现金、现金等价物和有价证券共970万美元 现有资金预计可支持运营至2024年11月 [8] 近期进展和即将到来的里程碑 IkT - 001Pro相关 - 2024年2月12日 收到FDA关于IkT - 001Pro用于多达11种血液和胃癌适应症505(b)(2)新药申请要求的会议纪要 正考虑研究1200 mg剂量 并进行肠道吸收对比分析 后续将按里程碑申请会议 [6] - 2024年4月5日与FDA就IkT - 001Pro用于肺动脉高压进行临床前研究申请前会议 5月3日收到会议纪要 确认其为新化学实体 有资格获得排他性指定 FDA支持初始2/3期设计 要求进行临床前hERG研究 预计本季度完成 [6] Risvodetinib 201试验 - 截至2024年5月10日 招募进度达83% 99名参与者已入组 15名潜在参与者在医学筛查 22名潜在参与者待评估是否适合筛查 预计6月完成最终患者入组 [2][6] - 截至5月10日 44名参与者完成12周给药期 报告25例轻度和3例中度可能与药物相关不良事件 [6] - 预计2024年下半年公布 topline数据结果 包括新生物标志物数据 双盲阶段结束后将申请与FDA进行2期结束会议 有望在资源允许情况下于2024年启动12个月扩展研究 [6] 会议信息 - 电话会议定于2024年5月16日上午8点开始 美国拨打1 - 877 - 407 - 0789 国际拨打1 - 201 - 689 - 8562 可通过链接或公司网站观看直播 直播结束后将在网站存档约90天 [9]