文章核心观点 公司是临床阶段制药公司，2024年是临床和监管执行年，核心项目正迈向重要转折点，公司对Risvodetinib和IkT - 001Pro的持续开发有信心 [1][2] 第一季度财务结果 - 净亏损：2024年第一季度净亏损460万美元，合每股0.73美元；2023年同期净亏损450万美元，合每股0.98美元 [4] - 研发费用：2024年第一季度为280万美元，2023年同期为290万美元，减少10万美元，因IkT - 001 Pro费用减少70万美元，Risvodetinib费用增加60万美元 [5] - 销售、一般和行政费用：2024年第一季度为200万美元，2023年同期为190万美元，增加10万美元，主要因法律和咨询费增加18万美元，其他费用净减少8万美元 [7] - 现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为970万美元，现有资金预计可支持运营至2024年11月 [8] 近期进展和即将到来的里程碑 - 完成IkT - 001Pro肿瘤学的预新药申请会议：2024年2月12日收到FDA关于IkT - 001Pro在多达11种血液和胃癌适应症的505(b)(2)新药申请要求的会议纪要，公司考虑研究1200 mg剂量的IkT - 001Pro，并进行肠道吸收对比分析，后续将按里程碑申请会议 [6] - 完成IkT - 001Pro治疗肺动脉高压的预研究性新药申请会议：2024年4月5日与FDA相关部门开会，5月3日收到会议纪要，确认IkT - 001Pro为新化学实体，有资格获得排他性指定，FDA支持初始2/3期设计，要求在提交研究性新药申请前进行临床前hERG研究，预计本季度完成 [6] - 预计2024年第二季度完成Risvodetinib 201试验的入组：截至2024年5月10日，已入组99名参与者，15名潜在参与者正在医学筛查，22名潜在参与者正在评估是否适合开始医学筛查；44名参与者已完成12周给药期，报告了25例轻度和3例中度可能与Risvodetinib相关的不良事件；预计2024年下半年公布 topline 数据结果，双盲阶段完成后将请求与FDA进行2期结束会议，有望在2024年启动12个月扩展研究 [6] 公司概况 - 公司是临床阶段制药公司，专注帕金森病及相关疾病治疗药物开发，多疗法产品线主要关注神经退行性疾病，领先项目Risvodetinib是Abelson酪氨酸激酶抑制剂，多疗法产品线还涉及帕金森相关脑部和胃肠道疾病、孤儿适应症及激酶抑制剂药物递送技术，RAMP™药物化学项目已确定Risvodetinib的几种后续化合物，公司总部位于佐治亚州亚特兰大，在马萨诸塞州列克星敦设有办事处 [10] 电话会议信息 - 电话会议定于2024年5月16日上午8点（美国东部时间）开始，美国拨打1 - 877 - 407 - 0789，国际拨打1 - 201 - 689 - 8562，可通过链接或公司网站投资者板块观看直播，直播结束后将在公司网站存档约90天 [9]