文章核心观点 - 公司公布ION582治疗安格曼综合征的1/2a期开放标签研究积极数据，计划推进其进入关键试验 [1][2][4] 研究结果 - ION582在研究中安全且耐受性良好，不良事件与患者病史、疾病诊断或鞘内给药有关 [6] - ION582在安格曼综合征患者多个功能领域展现持续改善，包括认知、沟通和运动功能 [1][6] - 六个月时约65%患者在贝利婴幼儿发展量表第4版（Bayley - 4）认知评估中改善，约70%患者在该量表接受性和/或表达性沟通评估中改善，约65%患者在该量表精细和粗大运动技能评估中改善，且这些改善超自然史研究同期水平 [6][14] 公司计划 - 公司将独立推进ION582作为神经疾病潜在变革性药物组合一部分，计划与监管机构审查结果以确定关键试验设计 [2] - 公司预计7月在安格曼综合征基金会会议上公布研究详细结果 [8] 安格曼综合征情况 - 该疾病由母体UBE3A基因功能丧失导致，全球约每12000至20000人中就有一人受影响，表现为严重发育迟缓、癫痫和共济失调等，目前无获批治疗方法 [3] 公司神经学业务 - 公司神经学业务覆盖所有主要脑区和中枢神经系统细胞类型，有三项3期研究正在进行，11种疗法处于临床开发阶段，已开发三种可商用神经疾病药物 [9] 公司概况 - 公司发明药物为重症患者带来希望，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先产品线，是RNA靶向药物先驱 [10]