文章核心观点 - 诺华伦公司宣布其药物NVL - 655获FDA突破性疗法认定，用于治疗经两种及以上ALK酪氨酸激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者，该认定基于ALKOVE - 1临床试验1期部分的初步数据，公司预计下半年分享试验更新数据 [1][4][5] 公司情况 - 诺华伦是临床阶段生物制药公司，专注为癌症患者开发精准靶向疗法，利用化学和基于结构的药物设计专业知识开发创新小分子药物，推进针对ROS1阳性、ALK阳性和HER2改变的非小细胞肺癌的候选药物及多个发现阶段研究项目 [7] 行业情况 - ALK重排在高达约5%的转移性非小细胞肺癌中出现，诊断时高达40%患者伴有脑转移，约50%患者在接受现有一代或二代ALK酪氨酸激酶抑制剂治疗后会产生耐药突变，经两种及以上ALK酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者尚无明确标准治疗方案 [2] 药物情况 NVL - 655特点 - 是新型可穿透血脑屏障的ALK选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服现有ALK抑制剂局限性，对已对一、二、三代ALK抑制剂产生耐药的肿瘤保持活性，包括有G1202R等单或复合治疗相关ALK突变的肿瘤，可穿透中枢神经系统，避免抑制结构相关的原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族，避免双TRK/ALK抑制剂相关中枢神经系统不良事件，为各线治疗患者带来深度持久缓解 [3][6] NVL - 655进展 - 已获ALK阳性非小细胞肺癌孤儿药认定，正在ALKOVE - 1临床试验（NCT05384626）中进行研究，该试验是针对晚期ALK阳性非小细胞肺癌和其他实体瘤患者的首次人体1/2期临床试验，2期部分正在进行患者招募，公司预计2024年下半年在医学会议上分享试验更新数据 [5][6] NVL - 655认定 - 基于ALKOVE - 1临床试验1期部分中NVL - 655在经大量预处理的晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者中的初步安全性和活性，获FDA突破性疗法认定，该认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病疗法的开发和审查，FDA将提供密集指导、高层管理人员组织承诺，以及滚动审查等加速审查措施 [4][5]