文章核心观点 - 数据监测委员会（DMC）基于对超900名患者安全数据的非盲审查，建议继续进行评估lanifibranor治疗MASH/NASH患者的NATiV3 III期临床试验，且不修改当前试验方案，确认了lanifibranor良好的安全性和耐受性 [1][2][3] 公司信息 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注研发口服小分子疗法，治疗MASH/NASH等有重大未满足医疗需求的疾病，拥有约90人的科研团队，约24万种药理相关分子库，60%为专有分子，还有一家全资研发机构 [8][11] - 公司在泛欧巴黎证券交易所B板块和美国纳斯达克全球市场上市 [12] 产品信息 lanifibranor - 是公司主要候选产品，是口服小分子药物，通过激活三种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）亚型发挥作用，是唯一处于临床开发阶段用于治疗MASH/NASH的泛PPAR激动剂，获FDA突破性疗法和快速通道认定 [4] - 正在进行NATiV3 III期临床试验，用于治疗成年MASH/NASH患者 [9] odiparcil - 是治疗成年MPS VI患者的候选药物，公司暂停其临床研究，正在评估进一步开发的可选方案 [10] Hippo信号通路项目 - 公司正在为该项目选择候选药物 [10] 临床试验信息 NATiV3 III期试验 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估lanifibranor（800mg/天和1200mg/天）对活检证实的非肝硬化MASH/NASH和F2/F3期肝纤维化成年患者的疗效和安全性 [5] - 试验在24个国家和超400个临床点进行，计划招募约900名患者，治疗周期72周，将评估lanifibranor对多个组织学终点的影响 [5] 探索性队列 - 预计招募约200名不符合NATiV3主要试验条件的MASH/NASH和纤维化患者，可能有助于生成额外数据，满足监管安全数据库要求，支持lanifibranor向FDA申请加速批准和向EMA申请有条件批准 [6]