文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司将在2024年5月21 - 23日于波士顿举行的第三届年度肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物开发峰会上展示新生物标志物数据，表明ALS患者可能从debaestrocel（NurOwn®）的长期治疗中受益，公司希望在计划的3b期试验中确认这些结果 [1][2][3] 公司信息 - 脑风暴细胞治疗公司是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台全球独家许可，其自体MSC - NTF细胞获美欧孤儿药资格，已完成ALS 3期试验和进行性多发性硬化症2期试验 [8] - NurOwn®技术平台是有前景的研究性治疗方法，通过创新专有工艺制造自体MSC - NTF细胞，分泌神经营养因子治疗特定神经退行性疾病，主要用于治疗ALS [6] 数据展示 - 公司将在峰会上分享NurOwn扩大使用计划（EAP）新生物标志物数据及3期试验数据，展示人是Stacy Lindborg博士，时间为5月22日上午9点，地点在波士顿凯悦酒店 [1][2] - 3期试验中符合条件的固定样本参与者有机会参加FDA批准的EAP，EAP分两个28周阶段，参与者共可接受6剂NurOwn治疗 [3] - 3期试验和EAP期间抽取13份脑脊液样本，监测神经丝轻链（NfL）水平，NfL是ALS重要生物标志物，与临床进展相关，其降低是近期ALS药物获批依据 [3] - 3期试验NfL数据显示，接受NurOwn治疗的参与者NfL较基线下降11%，随机分配到安慰剂组的参与者NfL与基线相似 [3] - 10名完成3期试验的参与者进入EAP，8人完成EAP第一阶段，6人完成第二阶段，EAP参与者3期基线NfL值低于整个3期人群 [3] - 新EAP数据显示，随机分配到NurOwn组的参与者，3期NfL较基线下降4%，EAP第一、二阶段结束时分别下降27%和36%；随机分配到安慰剂组后在EAP接受NurOwn治疗的参与者，3期NfL从基线到研究结束增加37%，EAP第一阶段NfL较基线增加17%，第二阶段下降5% [3] 会议参与 - 公司监管事务副总裁Antonio Trejo将于5月21日下午2点参加研讨会“重塑替代指标格局：创新对ALS患者最有意义的监管可接受终点” [5] - 公司全球患者宣传与公共事务高级副总裁Mary Kay Turner和患者宣传高级经理Kylan Morris将于5月22日下午4点参加小组讨论“利用现实生活经验的见解：ALS患者如何评估他们想参加的试验？” [5] 临床项目价值 - NurOwn临床项目为ALS病理、疾病进展和治疗提供有价值见解，自3期试验初步结果公布后，公司通过严格同行评审分析分享完整数据集，包括量化地板效应、评估多个预设生物标志物和分析遗传数据 [7]