文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在国际细胞与基因治疗学会年会上介绍OCU400数据，OCU400修饰基因疗法有望治疗视网膜色素变性和莱伯先天性黑蒙症，其3期临床试验正按计划推进 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将在2024年5月29日至6月1日于加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上发言 [1] - Upadhyay博士将于5月30日下午5 - 6点（太平洋夏令时）在温哥华会议中心西楼202 - 204室的“最新口头摘要会议”上介绍OCU400修饰基因疗法治疗视网膜色素变性的1/2期临床试验的安全性和有效性结果 [3] - Upadhyay博士的海报将于5月29日下午7 - 8:30（太平洋夏令时）的“海报交流会议1”期间展示 [3] OCU400项目情况 - OCU400是公司基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置改变/受影响的细胞基因网络并建立稳态，有望改善视网膜色素变性患者的视网膜健康和功能 [5] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望在2026年达到生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标，是首个进入3期、具有广泛视网膜色素变性适应症的基因疗法项目 [4] 修饰基因疗法介绍 - 修饰基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，公司的修饰基因疗法平台基于使用NHRs，有望通过一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病 [6] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中，除OCU400的3期试验外，还有针对地理萎缩的OCU410的1/2期ArMaDa临床试验和针对斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验 [6] 疾病影响人数 - 美国和欧盟合计约有30万人受视网膜色素变性影响 [5] - 美国和欧盟合计约有200 - 300万人受地理萎缩影响 [6] - 美国和欧盟合计近10万人受斯塔加特病影响 [6] 公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [7][8] - 公司正在推进传染病和骨科疾病的研究，以支持公共卫生和满足未满足的医疗需求 [8]