文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在国际细胞与基因治疗学会年会上介绍OCU400修饰基因疗法数据 该疗法有望治疗视网膜色素变性和莱伯先天性黑蒙症等疾病 且OCU400的3期临床试验正按计划推进 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将于2024年5月29 - 6月1日在加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上发言 [1] - Arun Upadhyay博士将于5月30日下午5 - 6点（太平洋夏令时）在温哥华会议中心西楼202 - 204室进行关于OCU400修饰基因疗法治疗视网膜色素变性的1/2期临床试验安全性和有效性结果的报告 [3] - Arun Upadhyay博士的海报将于5月29日下午7 - 8:30（太平洋夏令时）在海报交流会议1上展示 [3] 产品信息 OCU400 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品 可调节视网膜内多种生理功能 有望改善视网膜色素变性患者的视网膜健康和功能 [5] - 美国和欧盟共有近30万人受视网膜色素变性影响 [5] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中 有望实现公司2026年生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标 是首个进入3期、具有广泛视网膜色素变性适应症的基因疗法项目 [4] 修饰基因疗法平台 - 修饰基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求 公司的修饰基因疗法平台基于使用NHRs 有望用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病 [6] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中 除OCU400的3期试验外 OCU410治疗地理萎缩的1/2期ArMaDa临床试验和OCU410ST治疗斯塔加特病的1/2期GARDian临床试验也正在进行中 [6] - 美国和欧盟共有约200 - 300万人受地理萎缩影响 近10万人受斯塔加特病影响 [6] 公司概况 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [7][8]