欧洲委员会决定 - 欧洲委员会决定不采纳CHMP于2024年1月24日对Translarna™（ataluren）年度续期条件性营销授权的负面意见，并将该意见退回CHMP重新评估 [1] - Translarna在欧洲市场上仍然可用，符合其当前的营销授权 [1] - 欧洲委员会要求CHMP在修订意见中进一步考虑患者登记数据和真实世界证据等全部证据 [1] Translarna的授权与影响 - Translarna的当前授权维持对欧洲患有无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的男孩和年轻男性是一个重大胜利 [2] - 临床试验和长期STRIDE登记数据证明了Translarna的疗效和安全性，填补了nmDMD患者的未满足需求 [2] - 欧洲药品管理局（EMA）已通知公司，2023年9月5日举行的Translarna科学咨询小组（SAG）会议及其后续程序步骤被视为无效 [2] - 2023年9月和2024年1月SAG会议的输入将不会在CHMP未来的Translarna评估中被考虑 [2] 2024年收入指导 - 由于无法准确预测Translarna在欧洲持续授权对2024年收入的积极影响，公司暂停了2024年总收入指导 [3] - 公司将在未来日期更新收入指导 [3] Translarna™（ataluren）简介 - Translarna（ataluren）是PTC Therapeutics发现和开发的一种蛋白质修复疗法，旨在使因无义突变导致的遗传疾病患者形成功能性蛋白质 [4] - 无义突变是一种基因编码的改变，会过早停止必需蛋白质的合成，导致疾病 [4] - Translarna已在多个国家获得许可，用于治疗2岁及以上可行走的无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者 [4] - 在美国，ataluren是一种研究性新药 [4] 杜氏肌营养不良症（Duchenne）简介 - 杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传疾病，导致从儿童早期开始的进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致早逝 [5] - 该疾病是由于缺乏功能性肌营养不良蛋白引起的，肌营养不良蛋白对所有肌肉（包括骨骼肌、膈肌和心肌）的结构稳定性至关重要 [5] - 杜氏患者在10岁左右可能失去行走能力，随后失去手臂的使用能力，并在青少年晚期和20多岁时经历危及生命的肺部并发症和心脏并发症 [5] PTC Therapeutics公司简介 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为罕见疾病患者提供益处 [6] - 公司通过创新识别新疗法并在全球商业化产品，推动对多样化变革性药物管线的投资 [6] - 公司的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案 [6] - 公司利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者，最大化所有利益相关者的价值 [6]