文章核心观点 NKGen公司的SNK01疗法在阿尔茨海默病治疗研究中取得进展，已获安全审查委员会批准进入2期临床试验，有望成为潜在的疾病修饰疗法 [1][2][5] 公司信息 - NKGen是临床阶段生物技术公司，专注开发和商业化创新的自体、异体和CAR - NK自然杀伤细胞疗法，总部位于美国加州圣安娜 [2][8] - 公司正在开发SNK01用于治疗神经退行性疾病和多种癌症 [7] SNK01疗法进展 1期研究 - 初始概念验证1期研究为开放标签、3 + 3剂量递增研究，简单静脉注射4剂（10亿、20亿或40亿细胞）SNK01非常安全，能穿过血脑屏障，以剂量响应方式减少淀粉样蛋白、tau蛋白和α - 突触核蛋白以及神经炎症，90%患者认知功能改善或保持稳定 [3] - 基于前期经验，公司开展新的1/2a期研究，使用新的冷冻保存自体产品，剂量增至每3周60亿细胞，为期1年，1期部分3名患者入组，SNK01耐受性良好，无药物相关不良反应 [4] 2期研究 - 经独立安全审查委员会审查1期数据后，内部审查委员会批准SNK01进入2期临床试验，将以随机、双盲设计评估30名中度阿尔茨海默病患者，20人接受SNK01治疗，10人接受安慰剂治疗 [5] - 预计2024年第二季度入组2期首位患者 [1] 相关人员观点 - 公司董事长兼首席执行官Paul Y. Song博士称很高兴宣布SNK01取得重要临床里程碑，2期试验将使用最高剂量的冷冻保存产品，为期1年，至今耐受性良好，期待试验产生更多临床和生物标志物数据 [6] - 独立监督试验点的Jesse Carr博士表示，SNK01在阿尔茨海默病治疗中前景良好，所有患者初步临床获益显著，无治疗相关不良反应，期待该候选药物潜力 [6]