文章核心观点 NKGen公司的SNK01疗法在阿尔茨海默病治疗研究中取得进展，已获安全审查委员会批准进入2期临床试验，此前研究显示该疗法安全且有初步临床益处 [1][2][5] 公司信息 - NKGen是临床阶段生物技术公司，专注开发和商业化创新的自体、异体和CAR - NK自然杀伤细胞疗法，总部位于美国加州圣安娜 [2][8] - SNK01是新型基于细胞、患者特异性的离体扩增自体自然杀伤细胞免疫治疗候选药物，公司正开发其用于治疗神经退行性疾病和多种癌症 [7] 研究进展 1期研究 - 初始概念验证1期研究为开放标签、3 + 3剂量递增研究，简单静脉注射4剂（10亿、20亿或40亿细胞）SNK01非常安全，能穿越血脑屏障，以剂量响应方式减少淀粉样蛋白、tau蛋白和α - 突触核蛋白以及神经炎症，90%患者认知功能改善或保持稳定 [3] - 基于初始试验经验，公司获美国FDA批准开展新的1/2a期研究，使用新的冷冻保存自体产品，剂量增至每3周60亿细胞，为期1年，1期部分3名患者入组，该疗法耐受性良好，无药物相关不良反应 [4] 2期研究 - 独立安全审查委员会仔细审查1期数据后，内部审查委员会批准SNK01进入2期临床试验，将采用随机双盲设计，对30名中度阿尔茨海默病患者评估疗效和进一步安全性，20人接受SNK01治疗，10人接受安慰剂治疗 [5] - 预计2024年第二季度入组2期试验第一名患者，2期试验将使用公司有史以来最高剂量的冷冻保存SNK01产品，为期1年 [1][6] 相关人员观点 - 公司董事长兼首席执行官Paul Y. Song博士称很高兴宣布SNK01取得重要临床里程碑，期待2期随机安慰剂对照试验产生更多临床和生物标志物数据 [6] - 独立监督试验点的Jesse Carr博士表示SNK01在阿尔茨海默病治疗中持续展现前景，所有患者有显著初步临床益处，无治疗相关不良反应，期待该候选药物潜力 [6]