文章核心观点 公司宣布与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物certepetide达成儿科调查计划协议，获得特定产品的全面儿科豁免，可减少临床试验负担和成本，专注药物开发 [2][3] 分组1：协议达成情况 - 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物certepetide达成儿科调查计划协议 [2] - 欧洲药品管理局同意对certepetide在胰腺癌方面给予特定产品的全面儿科豁免 [2] 分组2：豁免原因及影响 - 欧洲药品管理局儿科委员会因“胰腺癌仅发生于成人”建议并批准对certepetide在所有儿科人群亚组治疗胰腺癌给予豁免 [3] - 该豁免使公司无需为支持欧洲胰腺癌整体上市授权申请而对certepetide进行儿童临床试验，可专注将疗法带给相关患者 [3] - 豁免消除了胰腺癌儿科临床试验要求，显著降低临床试验负担和完成开发并在欧洲实现市场注册的总体成本 [3] 分组3：公司表态 - 公司研发执行副总裁兼首席医疗官表示欧洲药品管理局确认支持胰腺癌市场授权申请无需评估certepetide的儿科研究，有豁免后可简化开发计划，此豁免仅针对胰腺癌，不影响评估certepetide在其他儿科实体瘤的承诺 [4] 分组4：相关法规背景 - 2007年欧盟实施儿科法规，旨在增加儿童药品研发，关键部分是成立儿科委员会，该委员会协调欧洲药品管理局儿科药品工作，确定公司在欧洲整体开发计划中必须对儿童进行的研究，儿科调查计划是确保通过儿童研究获得必要数据以支持药品儿童授权的开发计划，在某些情况下，儿科委员会会建议并由欧洲药品管理局批准对某些情况给予儿科调查计划豁免 [4] 分组5：Certepetide介绍 - Certepetide是一种研究性药物，旨在激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地穿透实体瘤，以肿瘤特异性方式启动主动转运系统，使共同给药的抗癌药物更有效地穿透和积聚在肿瘤中，还可改变肿瘤微环境，减少其免疫抑制性并抑制转移级联 [5] - 公司及其合作者积累了大量非临床数据，证明其可增强一系列新兴抗癌疗法的递送，包括免疫疗法和基于RNA的疗法，在已完成和正在进行的临床试验中，certepetide已证明对提高胰腺癌标准护理化疗的有效性具有良好的安全性、耐受性和临床活性 [5] - Certepetide已获得美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药指定、美国神经胶质瘤和骨肉瘤孤儿药指定以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [5] 分组6：公司介绍 - Lisata Therapeutics是一家临床阶段制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [6] - 公司领先的候选产品certepetide旨在激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地选择性靶向和穿透实体瘤，公司已基于其CendR平台技术建立了重要的商业和研发合作伙伴关系，预计未来两年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初 [7]