文章核心观点 - 全球生物技术公司CSL和Arcturus Therapeutics宣布《自然通讯》发表了对新型自扩增mRNA新冠疫苗ARCT - 154的研究结果，该疫苗两剂5μg剂量耐受性良好、具有免疫原性且能对多种新冠病毒毒株提供显著保护 [2] 研究情况 - 研究为观察性盲法、随机对照的1/2/3a/3b期综合研究，18岁及以上成年人间隔28天接受两剂5μg的ARCT - 154或生理盐水安慰剂，2/3a/3b期参与者按年龄和患重症新冠风险分层，随机分配到疫苗或安慰剂组，主要终点包括疫苗效力、反应原性、安全性和免疫原性 [5] - 2023年8月15日至1月12日，1/2/3a期综合研究有1001名参与者（748名接种ARCT - 154，253名使用安慰剂），3b期研究有16100名参与者（8056名接种ARCT - 154，8044名使用安慰剂） [5] - 研究由越南河内的Vinbiocare生物技术股份公司和Arcturus Therapeutics共同资助 [8] 研究结果 - 1/2/3a期研究中ARCT - 154安全且耐受性良好，多数不良事件为轻度或中度且很快缓解，相关或严重非预期不良事件发生率在疫苗和安慰剂组相似，3b期研究证实了这一观察结果 [6] - 3b期第二次接种ARCT - 154四周后，中和抗体血清转化率为94.1%（95%置信区间：92.1 - 95.8） [7] - 有640例确诊的符合方案定义的新冠病例，主要为德尔塔变种，包括43例重症和10例死亡病例，ARCT - 154对任何新冠的绝对效力为56.6%（95%置信区间：48.7 - 63.3），对重症新冠为95.3%（80.5 - 98.9），对新冠导致的死亡为86.5%（ - 7.4 - 98.3） [7] - 对18 - 59岁健康人群重症新冠效力为100%，该年龄段有基础疾病人群为91.9%（37.9 - 98.9），60岁及以上成年人对任何严重程度新冠效力为54.3%（28.2 - 70.9），对重症新冠为94.4%（58.2 - 99.3） [7] 公司信息 CSL - 是一家全球生物技术公司，拥有包括治疗血友病和免疫缺陷症药物、流感疫苗等在内的动态产品组合，自1916年成立以来致力于用最新技术拯救生命，业务覆盖100多个国家，员工32000人 [10] Arcturus Therapeutics - 2013年成立，位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家全球mRNA药物和疫苗公司，拥有LUNAR®脂质介导递送、STARR® mRNA技术等，开发了世界上首个获批的自扩增信使RNA新冠疫苗Kostaive® [11] - 与CSL Seqirus有mRNA疫苗全球合作，在日本有合资企业ARCALIS专注于mRNA疫苗和疗法制造，其产品线包括治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的RNA治疗候选药物，以及合作的新冠和流感mRNA疫苗项目 [11] 自扩增mRNA疫苗原理 - mRNA疫苗通过为人体细胞提供制造蛋白质的蓝图，帮助免疫系统识别和对抗传染病，自扩增mRNA疫苗能指示身体制造更多mRNA和蛋白质以增强免疫反应 [9]