文章核心观点 - 公司在2024年美国胸科学会国际会议上展示GRI - 0621积极临床前数据，表明其可减少特发性肺纤维化（IPF）重要炎症和纤维化驱动因素，公司正推进GRI - 0621的2a期生物标志物研究 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注改变炎症、纤维化和自身免疫性疾病治疗方式，疗法旨在靶向NKT细胞活性以中断疾病进展并恢复免疫系统稳态 [8][9] - 公司有超500种专有化合物库，有能力推动不断增长的产品线，除GRI - 0621外，还在开发用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的新型2型NKT激动剂产品线 [9] GRI - 0621药物情况 - GRI - 0621是小分子RAR - βɣ双重激动剂，可抑制人类iNKT细胞活性，在初步试验和之前口服制剂试验中，已显示能改善多种疾病模型中的纤维化，改善患者肝功能测试及其他炎症和损伤标志物 [6] - 在IPF动物模型中，GRI - 0621可降低纤维化评分、抑制TGFβ和VCAM - 1产生并减少免疫细胞 [5] 研究进展 - 公司正推进GRI - 0621针对IPF患者的2a期生物标志物研究，预计2024年第三季度获得中期数据，第四季度获得 topline 数据 [1] - 公司计划利用505(b)(2)监管途径开展该研究，更多信息可访问clinicaltrials.gov，参考标识符NCT06331624 [7] 会议情况 - 在2024年5月17 - 22日于加州圣地亚哥举行的ATS国际会议上，公司首席医疗官Albert Agro博士展示题为“IPF患者气道中NKT细胞群体的改变”的海报，呈现IPF患者转化数据，讨论GRI - 0621在小鼠博来霉素诱导纤维化模型中调节纤维化状况及减少疾病重要炎症和纤维化驱动因素的数据，还展示2a期研究设计 [2] 行业情况 - IPF是罕见慢性进行性肺部疾病，肺异常瘢痕化阻碍氧气进入血液，目前可用治疗方法有限，仅两种获批药物且有显著副作用、患者依从性低且对生存无影响 [5]