文章核心观点 - 公司在2024年美国胸科学会国际会议上展示GRI - 0621积极临床前数据，表明其可减少特发性肺纤维化（IPF）重要炎症和纤维化驱动因素，公司正推进GRI - 0621的2a期生物标志物研究 [1] 分组1：公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注改变炎症、纤维化和自身免疫性疾病治疗方式，疗法旨在靶向NKT细胞活性，中断疾病进展并恢复免疫系统稳态 [8][9] - 公司除开发GRI - 0621治疗IPF外，还在开发新型2型NKT激动剂治疗系统性红斑狼疮（SLE），拥有超500种专有化合物库以推动产品线发展 [9] 分组2：GRI - 0621药物信息 - GRI - 0621是小分子RAR - βɣ双重激动剂，可抑制人类iNKT细胞活性，在初步试验和先前口服制剂试验中，已显示能改善多种疾病模型中的纤维化，改善患者肝功能测试及其他炎症和损伤标志物 [6] - GRI - 0621通过与iNKT细胞中高表达的RAR受体结合，抑制iNKT细胞活性，iNKT细胞在IPF患者支气管肺泡灌洗液（BAL）中数量和活性增加，是纤维化疾病早期启动因素 [8] 分组3：临床前及转化研究亮点 - 在IPF动物模型中，GRI - 0621可降低纤维化评分，抑制TGFβ和VCAM - 1产生，减少免疫细胞 [5] 分组4：研究进展 - 公司正推进GRI - 0621针对IPF患者的2a期生物标志物研究，预计2024年第三季度公布中期数据，第四季度公布 topline 数据 [1] - 公司计划利用505(b)(2)监管途径开展研究，相关信息可在clinicaltrials.gov查询，标识符为NCT06331624 [7] 分组5：会议相关 - 2024年5月17 - 22日在圣地亚哥举行的ATS国际会议上，公司首席医疗官Albert Agro博士展示题为“IPF患者气道中NKT细胞群体的改变”的海报，呈现IPF患者转化数据，讨论GRI - 0621在小鼠博来霉素诱导纤维化模型中的作用及2a期研究设计 [2] 分组6：行业背景 - IPF是罕见慢性进行性肺部疾病，肺异常瘢痕化阻碍氧气进入血液，目前可用治疗方法有限，仅两种获批药物且有严重副作用、依从性差且对生存无影响 [5]