文章核心观点 - 公司宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验结果将在2024年消化疾病周年会上公布，试验显示eRapa安全且耐受性良好，6个月时息肉总负担显著降低24%，总体无进展率达83% [2][7] 公司信息 - 公司是一家专注收购的临床阶段生物制药公司，致力于开发创新产品管线，以治疗未满足医疗需求的疾病，其主要开发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110 [2][13] - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [17] eRapa相关 基本信息 - eRapa是雷帕霉素的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [8] 授权情况 - 2024年4月26日，公司与Emtora Biosciences, Inc.达成独家全球许可协议，获得eRapa的开发、制造、商业化等权利 [12] 治疗FAP情况 - FAP表现为结肠和/或直肠息肉增生，无获批治疗方案，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定，mTOR在FAP息肉中过度表达，是使用eRapa治疗的理论依据 [9] 2期临床试验 设计 - 开放标签研究在美国7个卓越中心进行，30名中位年龄43岁的成年患者按顺序分为三个剂量组，每组10人，治疗12个月，主要终点为eRapa的安全性和耐受性以及6个月时息肉负担相对于基线的百分比变化 [4][5] 结果 - 6个月时，十二指肠14/18（78%）患者无进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠25/29（86%）患者无进展，其中15/29（67%）患者部分缓解；仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，97%的患者在6个月时仍在接受治疗；6个月时息肉总负担较基线显著降低24%（p = 0.04），总体无进展率达83% [6][7] 后续安排 - 12个月时的息肉负担数据将在2024年6月19 - 22日巴塞罗那的InSIGHT科学会议上公布 [7] 其他项目相关 - tolimidone是一种口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [15] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [16] 资金支持 - 该研究部分得到了德克萨斯州癌症预防与研究机构（CPRIT）2000万美元的赠款资助 [3] CPRIT介绍 - CPRIT由德克萨斯州立法机构创建，2007年经全州投票批准，致力于领导该州抗癌斗争，已向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州设立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资，提供超810万次癌症预防和早期检测服务 [10]