文章核心观点 - 欧洲委员会决定不采纳人用药品委员会对Translarna有条件上市许可年度续期的负面意见，将意见退回重评，PTC Therapeutics股价上涨，但公司因不确定性暂不提供2024年营收指引，同时计划在美国重新提交新药申请 [1][2][4] 欧洲监管动态 - 欧洲委员会决定不采纳人用药品委员会2024年1月对Translarna有条件上市许可年度续期的负面意见，将意见退回重评 [1][2] - 在此期间，Translarna按当前上市许可仍在欧盟市场向无义突变杜氏肌营养不良症患者供应 [2] - 欧洲委员会指示人用药品委员会在修订意见中进一步考虑包括患者登记数据和真实世界证据在内的全部证据 [2] - 欧洲委员会告知公司，决定将2023年9月5日的科学咨询小组会议及后续程序步骤视为无效，且人用药品委员会在未来对Translarna的评估中不考虑2023年9月和2024年1月会议的意见 [5] 疾病与产品情况 - 无义突变杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性肌肉萎缩遗传病，主要影响男性，患者从幼儿期开始进行性肌无力，通常在25岁左右因心肺衰竭早逝 [3] - Translarna是一种蛋白质修复疗法，旨在使无义突变导致的遗传病患者形成功能性蛋白质 [1] 股价表现 - 5月20日交易时段，PTC Therapeutics股价飙升21.2%，年初至今，PTCT股价上涨45.6%，而行业下跌7.2% [4] 公司规划 - PTC Therapeutics准备与人用药品委员会就Translarna在欧盟的有条件上市许可重新评估的下一步行动进行合作，但因不确定性暂不提供2024年总营收指引，预计未来更新 [6][7] - 公司计划根据今年早些时候从FDA获得的反馈，于2024年年中重新提交Translarna治疗无义突变杜氏肌营养不良症的新药申请 [7] 美国审批历史 - 2017年首次提交Translarna新药申请，FDA于当年10月发出完整回复信，称无法以当前形式批准申请 [9] - 经过多次讨论、会议和FDA要求补充数据后，2023年第四季度与FDA举行C类会议讨论数据，FDA建议公司申请预提交C类会议，根据041研究和长期国际药物登记研究结果讨论重新提交新药申请的具体内容 [10] 其他公司情况 - PTC Therapeutics目前Zacks排名为3（持有），Ligand Pharmaceuticals、ANI Pharmaceuticals和Annovis Bio排名为2（买入） [11] - 过去30天，Ligand 2024年和2025年每股收益共识估计分别维持在4.56美元和5.27美元，年初至今股价上涨21.3%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率56.02% [12] - 过去30天，ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益估计从4.43美元升至4.44美元，2025年维持在5.04美元，年初至今股价上涨12%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率53.90% [13] - 过去30天，Annovis 2024年和2025年每股亏损共识估计分别从3.35美元和2.82美元收窄至2.46美元和1.95美元，年初至今股价下跌53.2%，过去四个季度三次超预期，一次未达预期，平均负惊喜率1.39% [14]