公司动态 - Aerovate Therapeutics 在2024年美国胸科学会国际会议上展示了IMPAHCT试验2b期部分的基线数据 这些数据反映了接受2-3种靶向治疗仍存在显著疾病的肺动脉高压患者群体 [1][2] - 公司预计在2024年6月公布IMPAHCT试验2b期部分的顶线数据 并继续推进3期试验的全球招募工作 [3] - IMPAHCT试验是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的2b/3期临床试验 旨在评估AV-101在成人肺动脉高压患者中的安全性和有效性 [1][6] 产品研发 - AV-101是一种研究性干粉吸入制剂 含有抗增殖药物伊马替尼 专门针对肺动脉高压开发 旨在通过靶向细胞过度增殖和凋亡抵抗来改善患者状况 [5] - 1期研究结果显示 AV-101通过干粉吸入给药在健康成人志愿者中耐受性良好 未报告严重不良事件 [3][5] - IMPAHCT试验2b期部分将评估三种剂量AV-101与安慰剂相比24周内的疗效 主要终点是肺血管阻力的变化 3期部分将比较最佳剂量AV-101与安慰剂 主要终点是6分钟步行距离的变化 [6] 行业背景 - 肺动脉高压是一种罕见、进展性孤儿病 在美国和欧洲影响约7万人 可导致心脏负担加重、体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短 [4] - 目前肺动脉高压治疗领域存在未满足的医疗需求 需要具有独特作用机制的新疗法来针对疾病的关键驱动因素 [2]