文章核心观点 - 公司宣布更新企业战略以实现长期增长，基于NBTXR3合作开发和商业化的进展，计划利用其收益推进另外两个纳米颗粒疗法平台的开发 [1][2] 公司概况 - 公司是临床后期生物技术公司，2003年成立，总部位于法国巴黎，在多地有子公司，2012年在泛欧证券交易所上市，2020年在纳斯达克上市 [24][25] - 拥有超30项与三个纳米技术平台相关的专利，资源主要用于开发NBTXR3，该产品已在欧洲获软组织肉瘤治疗市场授权 [26] NBTXR3相关情况 产品介绍 - NBTXR3是新型潜在一流肿瘤产品，由功能化氧化铪纳米颗粒组成，通过一次性瘤内注射给药并由放疗激活，2019年在软组织肉瘤中完成概念验证并获欧洲CE标志 [20] - 其基于物理的作用机制旨在放疗激活时诱导注射肿瘤的癌细胞死亡，触发适应性免疫反应和长期抗癌记忆，公司认为可扩展到任何可放疗的实体瘤及治疗组合 [20] 临床研究 - 作为治疗候选药物，正在评估能否融入每年接受放疗的60%癌症患者的治疗方案，已在美、欧、亚多家临床研究机构的数百名患者中注射 [4] - 当前开发计划重点是完成NANORAY - 312（评估NBTXR3用于老年局部晚期头颈部癌）和开展评估NBTXR3用于3期非小细胞肺癌的随机2期研究（强生负责） [5] 合作进展 - 2023年7月与强生达成全球许可协议后，在合作开发运营方面取得显著进展，包括成立联合战略委员会、激活联合工作团队、复制生产流程、获得里程碑付款等 [11][12] - 合作框架包括潜在共同开发相关适应症，联合战略委员会将确定后续适应症，公司期望现有管线在决策中发挥重要作用 [11] 研究调整 - 为潜在监管提交做准备，公司和强生在联合战略委员会上达成一致，转移3期头颈部癌试验的全球赞助权，公司将继续支持试验执行 [6] - 联合战略委员会同意修改方案，取消NANORAY - 312的无效性分析，因102研究结果支持试验设计，该修改需经相关部门和研究点审查批准，部分地区已接受 [7][8] - 双方同意改变中期分析方法，在2026年上半年最后一名患者入组后进行分析和报告，以确保积极结果不影响招募 [9] 开发管线 - 近期验证NBTXR3对局部晚期头颈部癌和3期非小细胞肺癌的安全性和有效性，如NANORAY - 312和强生主导的2期非小细胞肺癌研究 [13][14] - 中期探索NBTXR3对复发性或转移性头颈部癌的安全性和有效性，两项1期研究剂量递增部分已完成，剂量扩展部分正在进行，将在2024年美国临床肿瘤学会年会上展示数据 [14] - 中长期在其他领域寻找扩展机会，多项1期研究正在进行或已完成，部分将在不同时间展示数据，部分完成研究有进一步开发的潜在新适应症 [14] 其他纳米颗粒疗法平台 - 公司计划通过继续早期开发Curadigm和OOcuity平台，扩大纳米颗粒疗法在医疗保健领域的影响 [16] - Curadigm“纳米引物”平台的纳米颗粒可暂时占据负责治疗清除的肝细胞，增加治疗药物在靶组织的血药浓度和积累，可能提高静脉给药药物的疗效或降低毒性 [17] - OOcuity平台基于纳米颗粒材料通过电学性质与神经元网络相互作用并影响的原理，可能使功能失调的神经元网络恢复正常，体外研究和小鼠模型显示可减少神经性疼痛相关的神经元过度兴奋 [18] - 公司预计在2024年下半年提供NBTXR3以外项目的计划和运营进展更新 [19]