文章核心观点 公司宣布将在2024年国际淀粉样变性研讨会上展示WAINUA（eplontersen）3期NEURO - TTRansform研究的新亚组分析结果，该药物已获美国FDA批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 [1] 药物信息 - WAINUA（eplontersen）是一种配体共轭反义药物，可抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，已获美国FDA批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 [4] - WAINUA皮下注射45mg用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病 [5] - WAINUA会导致血清维生素A水平下降，需补充维生素A，若出现维生素A缺乏的眼部症状应转诊眼科医生 [6] - WAINUA治疗患者中最常见的不良反应（≥9%）是维生素A降低（15%）和呕吐（9%） [7] 研究情况 - NEURO - TTRansform是一项全球、开放标签、随机试验，评估eplontersen在ATTRv - PN患者第35周、66周和85周的疗效和安全性，最终分析在第66周完成，患者后续有不同安排 [10] - eplontersen正在进行3期CARDIO - TTRansform研究，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR - CM），该研究已招募超1400名患者 [3] 合作与商业化 - 阿斯利康和公司根据全球开发和商业化协议，在美国商业化WAINUA治疗ATTRv - PN，并在欧洲和世界其他地区寻求监管批准 [2] 会议展示 - 会议将展示eplontersen在遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者中的多项研究，包括神经病变损害和营养状况、不同TTR变异患者、不同性别患者的探索性分析等 [8] 疾病介绍 - 遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv - PN）由错误折叠的突变TTR蛋白在周围神经中积累引起，患者会出现神经损伤、运动功能丧失等，诊断后五年内致残，十年内通常致命 [11] 公司介绍 - 公司30年来致力于为严重疾病患者研发药物，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线，是RNA靶向药物的先驱 [12]