文章核心观点 - 公司公布SPN - 817治疗难治性癫痫的2a期临床研究中期数据，显示其在癫痫治疗上有临床效用，有望为难治患者提供新治疗选择 [1][3] 分组1：公司概况 - 公司是专注中枢神经系统疾病产品研发和商业化的生物制药公司 [1][9] - 公司神经科学产品组合多样，有获批治疗癫痫、偏头痛等疾病的药物，还在开发多种中枢神经系统候选产品 [10] 分组2：SPN - 817介绍 - SPN - 817是新型抗惊厥药，是石杉碱甲的新型合成形式，作用机制包括强效乙酰胆碱酯酶抑制，对部分癫痫发作和Dravet综合征有效，已获FDA孤儿药认定 [7] - 公司专注完成和优化合成工艺及开发新型剂型，因非合成速释制剂有严重剂量限制副作用，新型缓释口服剂型对项目成功至关重要 [7] 分组3：2a期临床研究介绍 - 研究是多中心、三阶段、长期开放标签研究，评估18 - 70岁难治性癫痫成人患者使用SPN - 817的安全性、耐受性和有效性 [8] - 筛选期最长8周，治疗期20周，有最长52周的开放标签延长期，主要结果衡量指标是不良事件发生率及导致停药的不良事件，关键次要结果衡量指标包括运动性癫痫发作频率变化、治疗反应、临床总体印象严重程度评分变化和认知状况变化 [8] 分组4：中期数据总结 - 截至2024年5月1日，41名受试者入组，19名完成维持期，其中16名有局灶性癫痫发作 [1] - 维持期3mg至4mg每日两次剂量下，局灶性癫痫发作中位数减少75%；开放标签延长期减少86% [4] - 维持期所有剂量局灶性癫痫发作应答分析显示，81%受试者发作减少30%以上，63%减少50%以上，19%减少75%以上 [4] - 病情更严重受试者维持期局灶性癫痫发作中位数减少74%，开放标签延长期减少86% [4] - 使用三种以上抗癫痫药物受试者维持期发作中位数减少70%，开放标签延长期减少60%；维持期应答分析显示，100%受试者发作减少30%以上，82%减少50%以上，27%减少75%以上 [4] - 所有剂量（1mg至4mg每日两次）总体局灶性癫痫发作维持期中位数减少58%，开放标签延长期减少38% [4] - Epitrack®评估显示，12名有数据受试者中83%认知功能改善或无变化 [4] - SPN - 817安全且耐受性可接受，滴定期因不良事件停药率22%，维持期2.4%，常见不良事件与乙酰胆碱酯酶抑制剂已知特征一致，还有其他不良事件被观察到 [4] 分组5：公司计划 - 继续分析SPN - 817安全性、耐受性和有效剂量范围信息，延长当前2a期研究探索提高滴定期耐受性的潜在方法 [3] - 2a期研究不包括新延长期的全部顶线结果仍预计在2024年下半年公布 [3] - 计划在2024年底前启动2b期临床研究 [3] 分组6：网络直播详情 - 公司将于美国东部时间下午4:30举行网络直播讨论中期数据，可通过链接或公司投资者关系网站观看，直播有演示幻灯片 [1][4] - 管理层发言和中期试验结果讨论后将开放问答环节，参与者可提前预注册，注册后获拨入号码和个性化会议代码，需提前15分钟拨入 [4][5] - 直播结束后，重播将在公司投资者关系网站提供60天 [6]