文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究的积极一年期结果，显示培克他考普兰（pegcetacoplan）治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发有效且耐受性良好，公司期待3期VALIANT研究的结果 [1][3] 研究结果 - 12周时疾病活动的快速降低在一年时得以维持 [1] - 一年时，在11名有可用数据的培克他考普兰治疗患者中，7名（64%）患者的C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物被清除，7名（64%）患者的C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 培克他考普兰治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，并使肾功能持续稳定 [3] - 培克他考普兰总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度，与先前报告结果一致 [3] 研究介绍 NOBLE研究 - 2期NOBLE研究（NCT04572854）是一项多中心、开放标签、随机对照研究，旨在评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 研究参与者按3:1比例随机分配，在1 - 12周接受培克他考普兰（IC - MPGN: n = 2; C3G: n = 8）或维持标准治疗（IC - MPGN: n = 1; C3G: n = 2），13 - 52周所有患者均接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后肾活检C3c染色降低的患者比例以及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] VALIANT研究 - 3期VALIANT研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 该研究是唯一同时纳入原发性肾病患者和肾移植后复发性疾病患者的研究，参与者将随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过量C3c沉积物是疾病活动的标志，目前尚无针对这些疾病根本原因的治疗方法 [8] - 约50%的C3G和IC - MPGN患者在确诊后5 - 10年内会出现肾衰竭，需要进行肾移植或终身透析，三分之二先前接受过肾移植的患者会出现疾病复发 [8] - 这些疾病估计在美国影响5000人，在欧洲影响多达8000人 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，该疗法正在血液学和肾病学领域的罕见疾病中进行研究 [9] - 培克他考普兰已在美国、欧盟和其他国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®的名称用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有全身性培克他考普兰在美国以外的独家商业化权，Apellis拥有全身性培克他考普兰在美国的独家商业化权以及眼科用培克他考普兰（包括用于地理萎缩）的全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - Apellis是一家全球生物制药公司，致力于为患者开发改变生活的疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物 [11] Sobi - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1800名员工 [12] - 2023年，公司收入达221亿瑞典克朗，其股票（STO:SOBI）在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市 [12]