文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究积极的一年期结果，显示培克他考普兰治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发效果良好且耐受性佳，公司期待3期VALIANT研究结果 [1][3] 研究成果 - 12周时疾病活动迅速降低且效果持续一年 [1] - 一年时，11名有数据的患者中，7名（64%）患者C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物清除，7名（64%）患者C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，肾功能持续稳定 [3] 专家观点 - Fadi Fakhouri博士认为培克他考普兰能快速降低疾病活动且效果长期持续，这些疾病患者急需针对病因的治疗，对结果感到鼓舞 [2] - Caroline Baumal博士表示NOBLE数据表明培克他考普兰直接靶向C3治疗疾病根本原因，期待3期VALIANT研究结果 [3] - Lydia Abad - Franch博士强调移植后C3G和IC - MPGN患者有疾病复发问题，需要针对病因的治疗方法，这些发现坚定了对培克他考普兰治疗潜力的信心 [4] 研究介绍 2期NOBLE研究 - 是多中心、开放标签、随机对照研究，评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 参与者按3:1比例随机分配，前12周分别接受培克他考普兰或维持标准治疗，第13 - 52周所有患者接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后C3c染色降低的患者比例及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] 3期VALIANT研究 - 是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 参与者随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，无针对病因的治疗方法 [8] - 约50%患者在确诊后5 - 10年内患肾衰竭，需肾移植或终身透析，三分之二曾接受肾移植的患者会疾病复发 [8] - 美国约5000人、欧洲多达8000人受影响 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，正针对血液学和肾病领域的罕见病进行研究 [9] - 已在美国、欧盟等国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权及眼科用培克他考普兰全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - 是全球生物制药公司，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，有两种获批的靶向C3药物 [11] Sobi - 是专业国际生物制药公司，为罕见和使人衰弱疾病患者提供创新药物，2023年营收达221亿瑞典克朗，员工约1800人 [12]