核心观点 - Fabhalta® (iptacopan) 在治疗C3肾小球病（C3G）的III期APPEAR-C3G研究中显示出显著疗效，患者在接受Fabhalta治疗后，蛋白尿减少了35.1% [1] - Fabhalta是一种口服的替代补体途径因子B抑制剂，针对C3G的潜在治疗机制，目前正在多个罕见疾病中进行后期开发 [2][10] - C3G是一种罕见且进展迅速的肾脏疾病，约50%的患者在诊断后10年内进展为肾衰竭，目前尚无获批的治疗方法 [3][6][12] 研究结果 - 在6个月的双盲期中，Fabhalta治疗组的蛋白尿显著减少，24小时尿蛋白与肌酐比值（UPCR）降低了35.1% [1] - 次要终点数据显示，Fabhalta治疗组的估计肾小球滤过率（eGFR）在6个月内数值上有所改善，增加了2.2 mL/min/1.73 m² [3] - Fabhalta显示出良好的安全性，未发现新的安全信号 [3][6] 疾病背景 - C3G是一种由替代补体途径过度激活引起的罕见肾脏疾病，主要影响儿童和年轻人 [12][13] - 每年全球约有1-2人/百万被新诊断为C3G，约50%的患者在诊断后10年内进展为肾衰竭 [12][13] - C3G患者中，超过55%在肾移植后会出现疾病复发 [13] 药物开发 - Fabhalta已在2023年12月获得FDA批准，2024年5月获得EMA批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [11] - 针对C3G的监管提交计划于2024年下半年进行，包括向FDA和EMA提交申请 [2] - Fabhalta还在其他罕见疾病中进行开发，包括IgA肾病（IgAN）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等 [10][15] 公司战略 - 公司致力于通过创新治疗方案改变罕见肾脏疾病患者的护理，目标是发现、开发和提供针对疾病根本原因的治疗 [7][14] - 公司正在探索多种罕见疾病的潜在治疗选择，包括IgAN、C3G、aHUS等，旨在保护肾功能并延长患者无需透析或移植的生存时间 [15]