核心观点 - 诺华公司公布了其III期ALIGN研究的中期分析结果，显示atrasentan在IgA肾病（IgAN）患者中显著减少蛋白尿，降幅达36.1% [1] - 蛋白尿减少是延缓肾衰竭进展的公认替代标志物，atrasentan的FDA提交计划在2024年上半年进行 [2] - ALIGN研究将继续进行，最终分析预计在2026年完成，包括关键次要终点eGFR的变化 [3] 研究结果 - atrasentan在36周时显著减少蛋白尿，降幅为36.1%，且安全性良好 [1] - 研究显示，atrasentan有潜力成为IgAN患者的新基础治疗，可无缝添加到当前的支持治疗中 [4] - ALIGN研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入340名患者 [7] 药物机制 - atrasentan是一种口服选择性ETA受体拮抗剂，通过抑制ETA受体激活来减少蛋白尿 [5] - 临床前模型表明，atrasentan可能减少IgAN中的炎症和纤维化 [9] 疾病背景 - IgAN是一种异质性、进行性、罕见的肾脏疾病，每年全球每百万人中有25人被新诊断 [10] - 高达30%的IgAN患者在10年内可能进展为肾衰竭 [10] 公司战略 - 诺华致力于通过其罕见肾脏疾病组合探索多种治疗选择，以减缓IgAN的进展 [5] - 公司正在推进IgAN领域的其他疗法开发，包括Fabhalta和zigakibart [13] 行业影响 - 蛋白尿减少作为替代终点已被用于支持加速监管批准 [2] - 诺华在ERA大会上展示了其罕见疾病组合的新数据，包括C3G和IgAN的研究结果 [4][6]