关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的研究成果 - 与Sobi合作的Apellis Pharmaceuticals报告了中期研究的一年积极成果该研究评估全身性pegcetacoplan治疗C3肾小球病(C3G)移植后复发和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC - MPGN) [1] - 在II期NOBLE研究中7名患者(占接受pegcetacoplan治疗一年患者群体的64%)实现C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级 [1] - 研究中的6名患者(55%)包括3名IC - MPGN患者C3c染色强度为零表明C3c沉积物被清除过量C3c沉积物表明疾病活动可导致肾脏炎症损伤和衰竭清除这些沉积物和炎症可使肾脏恢复从而延长其功能 [2] - 7名患者(64%)经治疗一年后根据C3G组织学指数活动评分显示无炎症这与C3c染色减少趋势一致 [2] - 之前曾报告过全身性pegcetacoplan用于C3G和IC - MPGN适应症的II期NOBLE研究12周的积极数据候选药物迅速降低疾病活动且12周结束时观察到的疾病活动减少在长期内得以维持 [2] 关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的股票情况 - 受此鼓舞消息影响5月24日股票上涨2.3%年初至今APLS股价暴跌32.2%而行业下降5.7% [3] 关于pegcetacoplan的耐受性及其他研究情况 - 公司报告pegcetacoplan在一年治疗期内总体耐受性良好不良事件大多为轻度至中度强度与先前报告结果一致 [4] - NOBLE研究的长期结果在最近的医学会议上由Apellis展示 [4] - pegcetacoplan正在进行III期VALIANT研究以治疗C3G和IC - MPGN移植后复发Apellis和Sobi预计今年晚些时候报告后期研究的主要数据 [4] - 根据pegcetacoplan合作条款Sobi也正在进行II期研究评估候选药物治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病患者的安全性和有效性 [4] 关于Empaveli/Aspaveli的销售及应用情况 - pegcetacoplan单药疗法已在美国和欧盟以Empaveli/Aspaveli品牌获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者在其他几个地区也被批准用于相同适应症 [5] - 2024年第一季度Empaveli总销售额为2560万美元同比增长25%潜在的标签扩展将增加符合用药条件的患者数量从而提高销售额 [5] - Empaveli疗法也正在血液学和肾脏病学的其他几种罕见疾病中进行评估 [5] 关于其他公司股票情况 - Apellis目前Zacks排名为3(持有) [6] - ALX Oncology Holdings (ALXO)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.33美元收窄至2.89美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.85美元收窄至2.73美元年初至今ALXO股价下跌11.6%在过去四个季度中有两个季度超出预期两个季度未达预期平均负偏差为8.83% [6] - Annovis Bio (ANVS)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.35美元收窄至2.46美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.82美元收窄至1.95美元年初至今ANVS股价暴跌61%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均负偏差为1.39% [7] - Entera Bio Ltd. (ENTX)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估保持在25美分同期2025年每股亏损的共识预估保持在54美分年初至今ENTX股价飙升286.7%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均偏差为6.50% [7]