药物研发进展 - Fabhalta在C3G患者中的三期临床试验APPEAR-C3G结果显示，与安慰剂相比，Fabhalta在6个月内显著降低了35.1%的蛋白尿（通过24小时尿蛋白与肌酐比值[UPCR]测量）[3] - Fabhalta在C3G患者中显示出良好的安全性，未发现新的安全信号[3] - Fabhalta已获得FDA和EMA批准用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症[4] - Fabhalta还在评估用于其他罕见疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3G、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、IC-MPGN和狼疮性肾炎[5] - Atrasentan在IgA肾病患者中的三期临床试验ALIGN结果显示，与安慰剂相比，Atrasentan在36周内显著降低了36.1%的蛋白尿[6] 公司战略与收购 - 公司通过收购Chinook Therapeutics获得了两种晚期候选药物Atrasentan和Zigakibart，用于治疗IgA肾病[7] - 公司完成了对MorphoSys的收购，获得了两种候选药物Pelabresib（用于骨髓纤维化的晚期BET抑制剂）和Tulmimetostat（用于实体瘤或淋巴瘤的早期双EZH2和EZH1抑制剂）[8][9] - 公司已转型为专注于核心治疗领域的创新药物公司，包括心血管、肾脏和代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学[8] 财务表现与市场表现 - 公司第一季度业绩超出预期，收入和盈利均超过市场预期[7] - 公司股价在年内下跌0.4%，而行业整体增长16%[6] 其他药物研发 - 公司正在对Fabhalta进行青少年C3G患者的临床试验[4] - 公司计划在2024年上半年向FDA提交Atrasentan的监管申请[6]