文章核心观点 BioLineRx公布2024年第一季度未经审计财务结果及公司和产品组合最新进展，APHEXDA采用率稳步增长，各管线项目取得积极进展，完成融资支持商业化和拓展活动 [1] 公司更新 - 完成2600万美元债务和股权融资，其中2000万美元为非稀释性债务融资，600万美元为注册直接股权发行，用于支持APHEXDA在美国的商业化和生命周期拓展活动 [1][5] - 获得美国专利许可，加强motixafortide知识产权保护，该专利补充了现有孤儿药指定和市场独占权保护 [5] APHEXDA上市更新 - 在排名前80的移植中心中，已获得代表约26%干细胞移植程序机构的处方权，有望在第二季度末达到35%，年底达到60% [1][2][6] - 获得美国医疗保险和医疗补助服务中心“直接报销”地位，确保在医院门诊环境中使用时，APHEXDA的报销与支付捆绑方法分开 [6] 临床组合更新 多发性骨髓瘤 - 在2024年美国血液分离学会年会和国际药物经济学与结果研究学会会议上展示海报，回顾了CXCR4拮抗剂在多发性骨髓瘤患者中的血液分离中心效率和APHEXDA用于造血干细胞动员的经济模型数据 [7] - 合作方Gloria Biosciences的干细胞动员桥接研究新药申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，预计2024年下半年启动关键临床试验 [7] 胰腺导管腺癌 - 在2024年美国临床肿瘤学会年会上公布与哥伦比亚大学合作的CheMo4METPANC 2期临床试验试点阶段新数据，包括配对治疗前和治疗中活检样本的新分析 [3][8] - 随机CheMo4METPANC 2期临床试验首例患者给药，评估motixafortide联合PD - 1抑制剂cemiplimab和标准护理化疗作为转移性胰腺癌一线治疗 [8] - 与合作方Gloria Biosciences推进在中国的2b期随机临床试验计划，评估motixafortide联合PD - 1抑制剂zimberelimab和标准护理化疗作为转移性胰腺癌一线治疗，预计2025年启动 [8] 镰状细胞病与基因治疗 - 继续与华盛顿大学医学院合作招募患者参加临床试验，评估motixafortide单药和联合那他珠单抗用于镰状细胞病基因治疗的干细胞动员，预计2024年下半年获得初始数据 [4][8] 2024年第一季度财务结果 - 总营收690万美元，2023年同期无营收，包括Gloria Biosciences许可协议的前期付款和里程碑付款590万美元，以及APHEXDA在美国的产品销售净收入90万美元 [9] - 营收成本150万美元，2023年同期无营收成本，主要包括许可协议里程碑付款的分许可费、产品销售特许权使用费、无形资产摊销和产品销售成本 [9] - 研发费用250万美元，低于2023年同期的370万美元，主要因motixafortide新药申请支持活动费用降低和AGI - 134开发终止 [9] - 销售和营销费用630万美元，高于2023年同期的390万美元，主要因motixafortide商业化活动增加 [10] - 一般和行政费用140万美元，略高于2023年同期的130万美元，主要因股份支付略有增加 [10] - 非经营收入450万美元，2023年同期为非经营费用290万美元，主要与公司股价变动导致的未行使认股权证非现金重估有关 [10] - 净亏损70万美元，远低于2023年同期的1220万美元，2024年包含450万美元非现金收入，2023年为非经营费用290万美元 [10] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款2820万美元，预计足以支持运营至2025年 [10]