文章核心观点 公司宣布NIH资助的CNM - Au8用于ALS同情用药的ACT - EAP项目的关键更新，扩大入组人数，计划于2024年6月开展首次患者首访，旨在收集真实世界药物数据并助力ALS研究 [1][2][3] 分组1：项目背景与资助 - 去年年底公司与哥伦比亚大学和Synapticure合作获NIH下属NINDS四年期资助，支持CNM - Au8用于ALS的EAP项目 [2] - 2021年12月《加速获取ALS关键疗法法案》通过，为ALS的EAP项目提供资金 [4] 分组2：项目调整与目标 - 公司扩大项目入组人数80%，最多容纳180名参与者 [1] - 项目除满足FDA安全标准外，还旨在为公众对ALS疾病进展和治疗反应的理解贡献研究结果 [2] - 项目额外目标包括增加CNM - Au8临床安全数据库的真实世界药物暴露数据，通过与自然史和对照临床试验数据库比较评估药物对生存和疾病进展的影响并收集分析生物标志物数据 [2] 分组3：各方观点 - 公司临床运营副总裁表示团队努力在不增加预算情况下扩大ACT - EAP规模 [2] - 公司CEO称CNM - Au8在两项独立2期临床研究中表现良好，EAP项目数据可补充临床研究数据 [3] - 哥伦比亚大学研究负责人称该研究将深入了解CNM - Au8治疗对ALS病程的实际影响 [3] - Synapticure首席财务官表示作为首个全虚拟临床站点参与EAP，通过远程医疗平台让更多ALS患者获得研究药物 [3] 分组4：公司与药物介绍 - 公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经退行性疾病 [1][5] - CNM - Au8是一类新型研究性疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径提高中枢神经系统细胞的存活和功能，同时减少氧化应激 [5]