核心观点 - Corcept Therapeutics宣布其选择性皮质醇调节剂relacorilant在治疗库欣综合征的GRACE三期试验中达到了主要终点 [1] - GRACE试验分为两部分，开放标签阶段患者表现出高血压和高血糖等症状的显著改善，随后进入随机双盲撤药阶段 [2] - 在随机撤药阶段，接受relacorilant治疗的患者在血压控制方面显著优于安慰剂组（比值比：0.17；p值：0.02） [3] - relacorilant在GRACE试验的两个阶段均表现出良好的耐受性，未发现与安慰剂组有显著差异 [3] - 公司计划在第三季度提交新药申请（NDA） [3] GRACE试验结果 - GRACE试验的开放标签阶段显示，患者在高血压和高血糖等症状上表现出临床意义和统计学显著的改善 [2] - 在随机撤药阶段，接受relacorilant治疗的患者在维持高血压反应方面比安慰剂组高出5.9倍 [5] - 试验数据将在6月的内分泌学会年会和糖尿病心脏会议上展示 [3] relacorilant的潜力 - relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，能够与糖皮质激素受体结合，但不与其他激素受体结合 [6] - 除了库欣综合征，relacorilant还在卵巢癌、肾上腺癌和前列腺癌等多种严重疾病中进行研究 [6] - relacorilant在美国和欧盟获得了治疗库欣综合征的孤儿药资格 [6] 公司背景 - Corcept Therapeutics专注于皮质醇调节及其在治疗多种严重疾病中的潜力，已发现超过1000种选择性皮质醇调节剂 [7] - 公司正在进行库欣综合征、实体瘤、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和肝病等疾病的临床试验 [7] - 2012年，公司推出了首个获得FDA批准的库欣综合征治疗药物Korlym® [7] 未来计划 - 公司计划在6月的医学会议上展示GRACE试验的开放标签和随机撤药阶段的数据 [5] - 预计在第三季度提交relacorilant的新药申请 [3]