监管进展与公司评述 - 美国食品药品监督管理局授予atacicept用于治疗IgA肾病（IgAN）的突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定基于对atacicept治疗IgAN的2b期ORIGIN临床试验数据的评估 [1] - 公司创始人兼首席执行官表示，FDA认定atacicept在改善以eGFR衡量的肾功能方面可能比现有疗法有显著改善 [2] - 公司认为atacicept有潜力成为IgAN患者的变革性疗法 [2] 临床试验数据与结果 - 在申请突破性疗法认定时，FDA审查了2b期ORIGIN试验数据，显示eGFR在72周治疗期内保持稳定 [3] - 试验包括36周双盲期和36周开放标签随访期，患者在家自行皮下注射atacicept 150 mg，每周一次 [3] - 2b期ORIGIN试验是一项在116名IgAN患者中进行的全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验 [4] - 试验评估了三种剂量强度的atacicept与安慰剂的对比，患者按2:2:1:2的比例随机分配至atacicept 150 mg、75 mg、25 mg或匹配安慰剂组 [4] - 试验达到了其主要和关键次要终点，与安慰剂相比，在36周时显示出统计学显著且具有临床意义的蛋白尿减少和eGFR稳定 [6] - atacicept的安全性特征与安慰剂相当 [6] 未来研发计划与关键节点 - 公司计划在今年晚些时候公布2b期ORIGIN试验的长期96周结果 [2] - 预计在2025年上半年获得关键性3期ORIGIN 3试验的主要终点结果，这些结果预计将支持atacicept治疗IgAN的监管批准申请 [2] - 3期ORIGIN 3试验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估atacicept 150 mg在IgAN患者中的安全性和有效性 [7] - 3期试验包括最长4周的筛选期、104周的双盲治疗期、52周的开放标签扩展期和26周的随访期 [8] - 3期试验的主要终点是36周时通过尿蛋白与肌酐比值评估的蛋白尿相对于基线的变化，关键次要终点是截至104周时估算肾小球滤过率的年化变化率 [8] 疾病背景与产品机制 - IgA肾病是一种严重且进行性的肾脏自身免疫性疾病，存在高度未满足的医疗需求 [10] - 高达50%的IgAN患者可能发展为终末期肾病或肾衰竭 [10] - atacicept是一种研究性重组融合蛋白，可结合细胞因子B细胞活化因子和增殖诱导配体 [11] - atacicept靶向B细胞和浆细胞以减少自身抗体，已在针对不同适应症的临床研究中给超过1500名患者给药 [11] - 公司是一家后期临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗严重免疫性疾病的疗法 [12] - 公司保留atacicept和MAU868的所有全球开发和商业权利 [12]