文章核心观点 - 公司公布Nefecon额外疗效分析及系统性糖皮质激素（SGC）在IgA肾病（IgAN）中使用的真实世界分析结果，Nefecon治疗9个月与持续使用sparsentan相比对估算肾小球滤过率（eGFR）有益，SGC治疗IgAN患者有显著副作用和成本 [1][2] 研究分析 Nefecon与sparsentan疗效对比分析 - 采用匹配调整间接比较（MAIC）方法比较Nefecon（商品名TARPEYO®）和sparsentan（商品名FILSPARI™）对IgAN患者肾功能恶化的影响，以eGFR从基线在9、12和24个月的变化评估 [4] - MAIC结果显示，在所有分析时间点，Nefecon对eGFR的影响显著优于sparsentan，9个月、12个月和24个月时eGFR绝对变化的平均差异分别为5.68mL/min/1.73 m²（95%可信区间[Crl] 3.14, 8.20；p<0.001）、3.48 mL/min/1.73 m²（95% Crl 0.97, 5.97；p=0.006）和3.28 mL/min/1.73 m²（95% Crl 0.02, 6.51；p=0.048） [4] - Nefecon 16 mg/天治疗9个月与sparsentan 400 mg/天持续治疗2年相比，eGFR获益更大，治疗开始9个月后即观察到显著差异，并持续随访2年 [4] 系统性糖皮质激素（SGC）在IgAN中使用的真实世界分析 - 根据KDIGO指南，尽管接受最大支持治疗但仍有进展为慢性肾病高风险的患者可考虑使用6个月的SGC，但需考虑毒性和禁忌证风险，目前关于SGC对IgAN患者治疗相关毒性和医疗资源利用影响的真实世界证据有限 [5] - 研究发现，与未接受SGC治疗的患者相比，接受SGC治疗的IgAN患者有显著副作用和成本，严重感染事件、住院就诊、急诊科入院和门诊就诊增加，提示在IgAN患者开始SGC治疗前应仔细考虑治疗相关毒性 [5] 产品信息 TARPEYO - 用于降低有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能丧失 [7] - 是一种口服4mg布地奈德延迟释放制剂，旨在到达回肠前保持完整，每个胶囊含布地奈德包衣珠，靶向回肠中产生导致IgA肾病的半乳糖缺陷IgA1抗体（Gd-Ag1）的黏膜B细胞 [17] 原发性IgA肾病 - 是一种罕见、进行性、慢性自身免疫性疾病，当半乳糖缺陷IgA1被自身抗体识别时发病，形成的IgA1免疫复合物沉积在肾小球系膜中，可导致进行性肾损伤，最终可能发展为终末期肾病，多在青少年晚期至30多岁晚期发病 [18]